Caroline Kant

Schweiz • EspeRare
Ashoka-Fellow seit 2014

Caroline hat einen neuen Weg für die Entwicklung bestehender Medikamente für seltene Krankheiten geschaffen. Sie beschleunigt die kosteneffiziente Entwicklung unerforschter therapeutischer Möglichkeiten bei seltenen Krankheiten, indem sie wichtige translationale Lücken und Herausforderungen der klinischen Entwicklung angeht, als Investorin, Integratorin der Patientenstimme und vertrauenswürdige Vermittlerin zwischen Patienten, pharmazeutischen Unternehmen, biomedizinischen Fachzentren und Regulierungsbehörden agiert .

Die Person

Caroline stammt aus einer Künstler- und Wissenschaftlerfamilie, die weiß, wie man bei Null anfängt: Ihre Eltern ließen alles in Tschechien zurück, bevor sie in die Schweiz einwanderten. Caroline hat auch Umzüge über Kontinente hinweg erlebt, als sie die Schweiz verließ, um nach Kalifornien zu ziehen, und dann mit ihrer Tochter in die Schweiz zurückkehrte, um ein neues Studium zu beginnen. Diese kontinentübergreifenden Erfahrungen veranlassten sie, sich ständig selbst herauszufordern und aus ihrer Komfortzone auszubrechen, um ihr Leben neu aufzubauen. Sie ist eine sehr entschlossene und unerbittliche Person mit einer starken Fähigkeit, ins Unbekannte vorzudringen. Schon in jungen Jahren war Caroline an vielen Arten von Aktivitäten in vielen Disziplinen beteiligt, von Wissenschaft über Kunst, Sportwettkämpfe bis hin zu Mode. Sie studierte in Genf und Kalifornien und hat Abschlüsse in Molekularbiologie, Design und Produktentwicklung. Nach ihrem Studium war sie an der Gründung eines Softwareunternehmens im Silicon Valley beteiligt und leitete das Rebranding mehrerer Modelabels. Ihr interdisziplinärer Ansatz und ihre Erfahrungen in vielen Bereichen, insbesondere in der Wissenschaft, verleihen ihr die einzigartige Fähigkeit, innovativ und strukturiert breit zu denken. Vor der Gründung von EspeRare war Caroline sechs Jahre in Führungspositionen beim Aufbau der F&E-Wissensmanagementabteilung des Pharmaunternehmens Merck Serono tätig. Obwohl sie keine Expertin auf diesem Gebiet ist, wurde sie von ihrem Chef wegen ihrer kombinierten innovativen und analytischen Fähigkeiten eingestellt. Sie leitete eine Abteilung für promovierte Wissenschaftler und wurde zu einer Leistungsträgerin (Top 1%) in diesem Unternehmen mit mehr als 14.000 Mitarbeitern. Hier entwickelte Caroline ihr pharmazeutisches Fachwissen und ihren Data-Mining-Ansatz für die Arzneimittelentwicklung, die sie nun bei EspeRare anwendet. Dank ihrer Erfahrung in der pharmazeutischen Welt ist sie gerüstet, um mit großen Unternehmen zu interagieren, und hat in diesem Zusammenhang erfolgreich attraktive Anreize entwickelt und Win-Win-Partnering-Szenarien geschaffen. Sie bringt breites Know-how und internationale Expertise in translationaler Forschung, öffentlich-privaten Partnerschaften und Produktentwicklung in der Pharma- und Informationstechnologiebranche zu EspeRare. Ihr mehr als 10-jähriger Kampf um eine Diagnose und die beste Versorgung für ihr Kind, das von einer nicht charakterisierten seltenen Krankheit betroffen ist, hat eine tiefgreifende Veränderung in Carolines Leben ausgelöst. Caroline verstand schnell, dass der Mangel an Wissen über seltene Krankheiten und die Schwierigkeit für Patienten, verstanden zu werden und angemessene Unterstützung zu erhalten, auf die mangelnde Koordination zwischen Gesundheitsakteuren und die fehlenden Mittel zurückzuführen war, um die Stimme der Patienten in die Arzneimittelentwicklung einzubeziehen Prozess. Sie war auch Zeuge der Notwendigkeit, das Engagement der Patienten zu kanalisieren und umzusetzen, um bessere gesundheitliche Ergebnisse für kranke Kinder zu erzielen. Heute ist die medizinische Gemeinschaft immer noch nicht in der Lage, die Krankheit ihrer Tochter genau zu diagnostizieren, aber sie hat Carolines persönlichem und beruflichem Lebensweg einen neuen Sinn gegeben: Medikamente zu erschwinglichen Kosten zu unterversorgten Patienten zu bringen und ihr Leben zu verbessern. Über die EspeRare Foundation hat sie einen innovativen Ansatz zur Identifizierung und Entwicklung von Verbindungen geschaffen, die ein therapeutisches Potenzial bei seltenen Krankheiten haben. Im Jahr 2011 begegnete Caroline der US Ashoka Fellow Sharon Terry. Durch Sharons Mentorschaft wurde die Patientenorientierung zu einem wesentlichen Baustein im EspeRare-Modell, um Patienten zu wichtigen Partnern und Akteuren im Forschungs- und Entwicklungsprozess zu machen. Im Jahr 2012 erhielt Caroline von Merck Serono über sein Entrepreneur Partnership Program erfolgreich eine Anfangsfinanzierung in Höhe von 2,8 Millionen Euro, um die Neupositionierung von Medikamenten für seltene Krankheiten zu erforschen. Darüber hinaus übertrug Merck Serono die Rechte an Rimeporid an Esperare, einen Wirkstoff, der ursprünglich für Herzinsuffizienz entwickelt wurde und nun für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), eine tödliche seltene genetische Erkrankung, die einen von 3.600 Männern betrifft, neu positioniert wird. Caroline hätte EspeRare als gewinnorientierte Organisation mit großem Renditepotenzial gründen oder sehr attraktive Jobs in anderen Pharmaunternehmen finden können, aber sie hat sich bewusst für eine gemeinnützige Positionierung entschieden, damit sie sich direkt mit Patienten auseinandersetzen und vorantreiben kann Erschwinglichkeit von Behandlungen und besserer Zugang der Patienten zu Arzneimitteln. Dieses Modell wird es ihr ermöglichen, ihrer Vision zu folgen, die weit über EspeRare und seltene Krankheiten hinausgeht, das Arzneimittelentwicklungsmodell weiterzuentwickeln und Zugang zu Behandlungen für alle zu schaffen.

Die neue Idee

In einem Gesundheitssystem, dem es an Anreizen mangelt, das Recycling von zuvor entwickelten Medikamenten für seltene Krankheiten voranzutreiben, dient EspeRare als nicht kommerziell orientierter vertrauenswürdiger Makler, um den komplizierten Prozess der Medikamentenentwicklung zwischen den Hauptakteuren zu koordinieren und voranzutreiben: Patientengruppen, Aufsichtsbehörden, klinische Forschungspartner und pharmazeutische Unternehmen. Durch seine beispiellose Positionierung wendet Esperare alle Bestandteile einer umfassenden Lösung an – F&E- und Projektmanagement-Expertise, Patientenorientierung und hybride Finanzierungsmechanismen – um die Entdeckung neuer Behandlungen für diese unterversorgten Patienten voranzutreiben. Ein wichtiger Teil dieser Lösung ist das Engagement von Patienten und der pharmazeutischen Industrie. In einem System, in dem sich Pharmaunternehmen selten an der Neupositionierung von Medikamenten für seltene Krankheiten beteiligen – da dies als ressourcenintensiv mit geringen finanziellen Erträgen gilt – bietet Caroline Handelspartnern eine attraktive und praktikable Alternative. EspeRare schafft Anreize für Investitionen in die Neupositionierung von Medikamenten, indem es zusätzliche finanzielle Ressourcen aus öffentlichen Mitteln und Patientengruppen bündelt und die F&E-Kosten senkt, wodurch das Risiko der Validierung dieser unerforschten Möglichkeiten bei seltenen Krankheiten verringert wird. Es bietet Pharmaunternehmen auch flexible Geschäftsmodelle, die an einen bestimmten Vermögenswert und ein bestimmtes Repositionierungsprogramm angepasst sind. Carolines Ansatz zur Neupositionierung von Medikamenten geht über die Vorteile für Populationen mit seltenen Krankheiten hinaus. Ihr Neupositionierungsansatz kann auf andere Mainstream-Krankheiten repliziert werden, da sich die Gesundheitssysteme hin zu personalisierteren Behandlungsansätzen bei kleineren Patientenpopulationen bewegen. Sie erwägt auch, ihren Ansatz auf andere Gesundheitsbereiche wie Prävention und Diagnostik zu übertragen, die vor ähnlichen Herausforderungen stehen, um nachhaltige Wirtschaftsmodelle zu schmieden und zweistufige Medizin zu vermeiden. EspeRare durchläuft derzeit zwei Repositionierungsprogramme und hat 5-7 weitere in der Evaluierung in seiner Pipeline, die in den kommenden Jahren eingeführt werden sollen. Diese Programme werden nicht nur die Entstehung neuer Behandlungen für unterversorgte Patienten beschleunigen, sondern auch die Lebensqualität der Patienten verbessern, indem sie Orientierung bieten, sie unterstützen und ihr Krankheitsverständnis verbessern. Auf einer systematischeren Ebene drängt das Modell von EspeRare – mit Investitionspooling und Multi-Partnerschaften – den Gesundheitssektor dazu, die Entwicklung und den Zugang zur Gesundheit auf breiterer Basis zu verbessern und zu verbilligen.

Das Problem

Es gibt mehr als 7.000 verschiedene seltene Krankheiten auf der Welt, von denen etwa 250 Millionen Menschen betroffen sind. Angesichts der Fragmentierung der Patienten, beispielsweise in Europa, haben nur fünf Prozent dieser Krankheiten zugelassene therapeutische Lösungen. Unter dem gegenwärtigen System sind diese Patienten mit Medikamenten unterversorgt und sie erleiden mit ihren Familien viel Stress, Angst und Schmerzen, während sie auf eine genaue Diagnose und Behandlungen warten, die entwickelt werden müssen, um ihren medizinischen Bedürfnissen gerecht zu werden. Die Neupositionierung bestehender Medikamente bietet Möglichkeiten zur Beschleunigung der therapeutischen Entwicklung, da neu positionierte Medikamente bereits eine beträchtliche Anzahl von Tests bestanden haben und einen Großteil der anfänglichen Studien- und F&E-Kosten umgehen können, die erforderlich sind, um ein Medikament auf den Markt zu bringen. Es gibt jedoch viele Hindernisse, die die allgemeine Anwendung des Ansatzes zur Neupositionierung von Arzneimitteln bei seltenen Krankheiten verhindern. Der erste ist ein struktureller Mangel an Koordination zwischen den Akteuren im Neupositionierungsprozess. Akteure, die an der Entwicklung von Drogen beteiligt sind, arbeiten isoliert und haben keine klaren Anreize, sich zu koordinieren; Beispielsweise ist die Zusammenarbeit zwischen akademischen biomedizinischen Gruppen und pharmazeutischen Unternehmen aufgrund der Fehlausrichtung von Zielen und Arbeitspraktiken eine Herausforderung. Mehrere gut gemeinte Bemühungen versuchen, an der Neupositionierung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten zu arbeiten, stehen jedoch vor Herausforderungen. Patientengruppen engagieren sich in der therapeutischen Entwicklung, konzentrieren sich aber tendenziell auf eine bestimmte seltene Krankheit, anstatt seltene Krankheiten zu bearbeiten, was zu einem Wettbewerb um Ressourcen führen kann. Biopharmazeutische Unternehmen engagieren sich für die Neupositionierung von Medikamenten, konzentrieren sich jedoch aufgrund niedriger Gewinnmargen selten auf seltene Krankheiten. Darüber hinaus wird ihre Fähigkeit, mit Patientengruppen in Kontakt zu treten, ein entscheidendes Element für eine erfolgreiche Arzneimittelentwicklung, durch kommerzielle Interessenkonflikte eingeschränkt. Schließlich sind mehrere gemeinnützige Organisationen in Erscheinung getreten, um Spenden zu sammeln und die Forschung für seltene Krankheiten voranzutreiben. Diesen Organisationen fehlt es jedoch manchmal an praktischem F&E-Fachwissen, um alle Aktivitäten voranzutreiben, die zur Generierung robuster Datenpakete erforderlich sind. Ihnen fehlt auch oft das Pharma-Know-how, um biopharmazeutische Unternehmen direkt in den Prozess einzubinden, um die Kontinuität der Arzneimittelentwicklung sicherzustellen. Derzeit ist die Integration von kommerziellen Partnern in den meisten Fällen ein wichtiger Schritt, um Prüfpräparaten die besten Chancen zu geben, Patienten zu erreichen, da es äußerst schwierig ist, die vollen Kosten des gesamten Neupositionierungsprozesses zu decken – von der Arzneimittelentwicklung bis hin zu klinischen Studien Kommerzialisierung – ohne Beteiligung des Privatsektors. Andererseits konzentriert sich das Geschäftsmodell der Pharmaindustrie traditionell hauptsächlich auf die Entwicklung von Blockbuster-Medikamenten, die Millionen von Menschen betreffen. Angesichts des Mangels an Patienten mit seltenen Krankheiten ist es für diese kommerziell orientierten Unternehmen eine Herausforderung, attraktive Marktchancen für diese Krankheiten zu entwickeln, ohne Medikamente zu sehr hohen Preisen zu kommerzialisieren. Darüber hinaus ist einer der einschränkenden Faktoren für kommerzielle Unternehmen, sich an der Entwicklung von Repositionierungsmöglichkeiten zu beteiligen, dass trotz ihres potenziell hohen therapeutischen Werts repositionierte Arzneimittel nicht zu diesem Premiumpreis vermarktet werden können. Bis heute gab es kein Betriebs- und Finanzmodell, das Pharmaunternehmen einen Anreiz bot, in die klinischen Test- und Kommerzialisierungsphasen von Möglichkeiten zur Neupositionierung von Arzneimitteln für Patienten mit seltenen Krankheiten zu investieren. Diese Herausforderungen gehen mit einer Gegenchance einher. Die Pharmaindustrie muss über neue Geschäftsmodelle nachdenken, um Nachhaltigkeit voranzutreiben. Es wird für die Branche immer schwieriger, hohe Erträge aus der Arzneimittelentwicklung und hohe Gewinnmargen zu erzielen. Mit einer Verlagerung hin zur personalisierten Medizin (insbesondere basierend auf wissenschaftlichen Entdeckungen in der Genomik) ist das Blockbuster-Modell nicht mehr das einzig tragfähige Modell. Pharmaunternehmen haben jedoch Mühe, allein auf neue Modelle umzusteigen, und benötigen mehr denn je Zugang zu agilen und innovativen Partnern, die in der Lage sind, die Bemühungen von Patientengruppen, öffentlichen biomedizinischen Instituten und Regulierungsbehörden zu überbrücken, sich an individuellere Wege anzupassen Durchführung von Arzneimittelentwicklung und Gesundheitsversorgung für kleinere Patientenpopulationen.

Die Strategie

Caroline, Mutter eines Kindes mit einer seltenen Krankheit, die sieben Jahre in der pharmazeutischen Industrie gearbeitet hat, erkannte, dass ein neuartiges Finanz- und Betriebsmodell erforderlich war, um Neupositionierungsmöglichkeiten zu entwickeln, die oft „in den Regalen“ von Pharmaunternehmen stehen, und somit eine Chance geben zu dringend benötigten unerforschten Behandlungen, um Patienten zu erreichen, die mit Medikamenten unterversorgt sind. Caroline kommt aus dem Pharmasektor und konnte die größten Hindernisse für biopharmazeutische Unternehmen identifizieren, die in die Neupositionierung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten investieren. Der erste waren die hohen F&E-Kosten und der zweite der komplexe Stakeholder-Prozess. EspeRare überwindet beides, indem es diesen Unternehmen ein attraktives und tragfähiges Geschäftsmodell bietet, an dem sie sich beteiligen können. Sie reduziert die Gesamtkosten des Neupositionierungsprozesses, indem sie zusätzliche Investitionsmittel (hauptsächlich öffentliche Zuschüsse, Patientengruppenfonds und Pro-Bono-Partnerschaften mit den bestmöglichen Experten) bündelt. In den meisten Situationen tragen Pharmaunternehmen etwa ein Viertel der Kosten dessen bei, was sie investieren würden, wenn sie alleine arbeiten würden. EspeRare macht auch den Prozess der Neupositionierung von Medikamenten effizienter, indem es die Einbindung von Interessengruppen und die Koordination von kooperationsintensiven Aktivitäten, die Agilität erfordern und für große Pharmaunternehmen komplex zu verwalten sind, wie die Zusammenarbeit mit Patientenorganisationen, akademischen Zentren, wichtigen Meinungsführern und Aufsichtsbehörden, vereinfacht . Caroline behält vor allem die Patientenorientierung bei, um über Silos hinweg zu arbeiten und die Patientenstimme bei jedem Schritt des Prozesses einzubeziehen. Mit Patientengruppen identifiziert EspeRare kritischen medizinischen Bedarf und priorisiert seltene Krankheiten im Fokus. Anschließend verwendet sie einen Data-Mining-Prozess, der Daten zu bestehenden Arzneimitteln und pathophysiologischen Prozessen seltener Krankheiten integriert, um unerforschte Möglichkeiten zur Neupositionierung aufzudecken. Dieser datengesteuerte Ansatz ermöglicht es ihr, Neupositionierungsmöglichkeiten mit hohem therapeutischem Potenzial für eine Reihe seltener Krankheiten systematischer zu identifizieren und zu bewerten. Sobald Gelegenheiten zur Neupositionierung identifiziert sind, verhandelt EspeRare mit Eigentümern von Vermögenswerten über Rechte zur Entwicklung der bestehenden Medikamente für die interessierende seltene Krankheit. Um den Geschäftsabschluss weiter zu fördern, bietet EspeRare flexible Partnerschaftsmodelle an, je nachdem, ob der Vermögenseigentümer die Exklusivität bei der Kommerzialisierung behalten oder das geistige Eigentum an EspeRare abtreten möchte. Unabhängig vom bevorzugten Geschäftsmodell werden zwischen EspeRare und seinem biopharmazeutischen Partner soziale und kommerzielle Win-Win-„Leitprinzipien“ festgelegt, um eine ethische Entwicklung und einen erschwinglichen Patientenzugang zu Behandlungen sicherzustellen. Das Ergebnis von Carolines Neupositionierungsansatz ist eine beschleunigte und risikoärmere Neupositionierung von Arzneimitteln, die mit traditionellen Ansätzen nicht erreichbar ist. Es wendet sein Know-how in der Arzneimittelentwicklung an, um präklinische und frühe klinische Bewertungen der therapeutischen Möglichkeiten durchzuführen. EspeRare sitzt an der Schnittstelle zwischen den Hauptakteuren (Patientengruppen, Aufsichtsbehörden, klinische Forschungspartner) und nutzt sein internes pharmazeutisches F&E-Know-how, um alle möglichen Entwicklungsaktivitäten voranzutreiben, die für eine solide Bewertung des therapeutischen Potenzials seiner Programme erforderlich sind . Der Schlüssel hier ist die strategische Koordination und das ständige Engagement von Patienten und anderen wichtigen Partnern während des gesamten Prozesses. Zum Beispiel spart EspeRare viel Zeit und erhält Zugang zu einer vertrauenswürdigen Interaktion mit der Patientenorganisation, indem es das Netzwerk von Ashoka Fellow Sharon Terry mit 1.500 Patientengruppen nutzt, was ein großer Hebel ist, um die Patientenstimme und den Zugriff auf Daten und Patientenproben direkt zu integrieren Beginn der Aktivitäten in der Arzneimittelentwicklung. Ein zweites Ergebnis ist die Führung und Begleitung von Patienten als vertrauenswürdige Verbündete in diesen oft komplizierten und schwierigen Phasen. Zum Beispiel bei jenen Krankheiten, bei denen der Mangel an biomedizinischem Wissen oft ein entscheidendes Hindernis für die therapeutische Entwicklung darstellt, unterstützt Caroline die Entwicklung von Schlüsselkomponenten dieser „Arzneimittelentwicklungsinfrastruktur“ wie klinische Endpunkte, Naturverlaufsdaten, Prävalenzinformationen usw … EspeRare arbeitet derzeit an seinen ersten beiden laufenden Programmen, das erste ist die Entwicklung von Rimeporid, einem Medikament (von Merck für Herzinsuffizienz entwickelt und in Phase-I-Studien aufgegeben), das EspeRare derzeit bei Duchenne-Muskeldystrophie, einer tödlichen pädiatrischen Myopathie, neu positioniert für die es derzeit keine geeignete Behandlung gibt. EspeRare hat außerdem ein zweites Repositionsprogramm für eine seltene Nierenerkrankung initiiert; mit einem britischen biomedizinischen Zentrumsexperten für diese Krankheit haben sie gemeinsam Forschungsaktivitäten initiiert, um zu zeigen, dass ein Medikament, das ursprünglich bis zu Phase-III-Studien für einen Hirntumor entwickelt wurde, das Potenzial hat, einen Patienten zu behandeln, der von seiner schwächenden Nierenerkrankung betroffen ist. Carolines Strategie zur Einbindung zukünftiger Unternehmen besteht darin, nach internen Champions zu suchen, die die längerfristige Vision und die Chance in der Neupositionierung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten sehen. Sie engagiert jene Wirtschaftsführer, die die Möglichkeit erkennen, F&E und Arzneimittelentwicklung für die personalisierte Medizin weiterzuentwickeln. Caroline hat diese Champions bereits in Merck Serono gefunden und prüft derzeit auch andere pharmazeutische Partnerschaften. Schließlich denkt Caroline über die Behandlung seltener Krankheiten hinaus. Sie sieht seltene Krankheiten als die beste Fallstudie, um neue Modelle für die Herausforderungen der Gesundheitspersonalisierung zu erforschen. Durch die Entwicklung innovativer Strategien für seltene Krankheiten will EspeRare einen neuen Weg zu erschwinglichen Medikamenten und einer besseren Gesundheitsversorgung insgesamt eröffnen. Ihr Ansatz umfasst: a) die Einbeziehung in die Politik, die eine Zwei-Klassen-Medizin verhindern wird, zum Beispiel in Arbeitsgruppen in Brüssel; und b) Ausweitung ihres Forschungsbereichs auf Möglichkeiten zur Neupositionierung nicht seltener Krankheiten, beispielsweise zur Behandlung einer bestimmten Subpopulation autistischer Kinder.