Caroline Kant

Suiza • EspeRare
Ashoka Fellow desde 2014

Caroline ha creado un nuevo camino para el desarrollo de medicamentos existentes en enfermedades raras. Ella está acelerando el desarrollo rentable de oportunidades terapéuticas inexploradas en enfermedades raras abordando brechas traslacionales clave y desafíos de desarrollo clínico, actuando como inversionista, integradora de la voz del paciente y agente confiable entre pacientes, compañías farmacéuticas, centros biomédicos de experiencia y autoridades reguladoras. .

La persona

Caroline proviene de una familia de artistas y científicos que sabe lo que es empezar de cero: sus padres dejaron todo en la República Checa antes de emigrar a Suiza. Caroline también experimentó la reubicación a través de continentes cuando dejó Suiza para mudarse a California y luego regresó a Suiza con su hija para comenzar nuevos estudios. Estas experiencias intercontinentales la llevaron a desafiarse constantemente a sí misma y salir de su zona de confort para reconstruir su vida. Es una persona muy decidida e implacable con una gran capacidad para avanzar hacia lo desconocido. Desde una edad temprana, Caroline participó en muchos tipos de actividades en muchas disciplinas, desde las ciencias hasta las artes, las competencias atléticas y la moda. Estudió en Ginebra y en California y tiene títulos en biología molecular, diseño y desarrollo de productos. Después de sus estudios, participó en el lanzamiento de una empresa de software en Silicon Valley, mientras lideraba el cambio de marca de varias marcas de moda. Su enfoque multidisciplinario y sus experiencias en muchos dominios, especialmente en la ciencia, le dan una capacidad única para pensar de manera amplia, innovadora y estructurada. Antes de fundar EspeRare, Caroline ocupó seis años en puestos de liderazgo en la creación del departamento de Gestión del conocimiento de I + D en la empresa farmacéutica Merck Serono. Aunque no era una experta en el tema, su jefe la contrató debido a sus habilidades analíticas e innovadoras combinadas. Dirigió un departamento de científicos de doctorado y se convirtió en una empresa de alto rendimiento (1% superior) dentro de esta empresa de más de 14.000 empleados. Aquí es donde Caroline desarrolló su experiencia farmacéutica y su enfoque de minería de datos para el desarrollo de fármacos, que ahora aplica dentro de EspeRare. Gracias a su experiencia en el mundo farmacéutico, está equipada para interactuar con grandes empresas y, en ese contexto, ha tenido éxito en proponer incentivos atractivos y crear escenarios de asociación en los que todos ganen. Ella aporta a EspeRare un amplio conocimiento y experiencia internacional en investigación traslacional, asociaciones público-privadas y desarrollo de productos dentro de las industrias farmacéutica y de tecnología de la información. Sus más de 10 años de batalla para encontrar un diagnóstico y la mejor atención para su hijo afectado por una enfermedad rara no caracterizada han provocado un cambio profundo en la vida de Caroline. Caroline comprendió rápidamente que la falta de conocimiento sobre las enfermedades raras y la dificultad para que los pacientes se entiendan y reciban el apoyo adecuado se debe a la falta de coordinación entre los actores de la salud y la falta de medios para incorporar la voz de los pacientes en el desarrollo de fármacos. proceso. También fue testigo de la necesidad de canalizar y traducir el compromiso de los pacientes hacia mejores resultados de salud para los niños enfermos. Hoy en día, la comunidad médica aún no puede diagnosticar la enfermedad de su hija con precisión, pero le ha dado un nuevo propósito al itinerario de vida personal y profesional de Caroline: llevar medicamentos a pacientes desatendidos a costos asequibles y mejorar sus vidas. A través de la Fundación EspeRare, ha creado un enfoque innovador para identificar y desarrollar compuestos que tienen un potencial terapéutico en enfermedades raras. En 2011, Caroline se encontró con la becaria estadounidense de Ashoka, Sharon Terry. A través de la tutoría de Sharon, el centrarse en el paciente se convirtió en un componente esencial en el modelo EspeRare para convertir a los pacientes en socios y actores clave en el proceso de investigación y desarrollo. En 2012, Caroline recibió con éxito una financiación inicial de 2,8 millones de euros de Merck Serono a través de su Programa de Asociación de Emprendedores para explorar el reposicionamiento de medicamentos para enfermedades raras. Además, Merck Serono transfirió los derechos de Rimeporide a Esperare, un compuesto desarrollado inicialmente para la insuficiencia cardíaca y que ahora se está reposicionando para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad genética letal que afecta a uno de cada 3.600 hombres. Caroline podría haber creado EspeRare como una organización con fines de lucro, con un gran potencial de devolución de efectivo, o haber encontrado trabajos muy atractivos en otras compañías farmacéuticas, pero optó deliberadamente por un posicionamiento sin fines de lucro para poder interactuar directamente con los pacientes e impulsar asequibilidad de los tratamientos y mejor acceso de los pacientes a los medicamentos. Este modelo le permitirá seguir su visión, que va mucho más allá de EspeRare y las enfermedades raras, para evolucionar el modelo de desarrollo de medicamentos y crear acceso al tratamiento para todos.

La idea nueva

En un sistema de salud que carece de incentivos para impulsar el reciclaje de medicamentos desarrollados previamente para enfermedades raras, EspeRare actúa como un agente confiable sin fines comerciales para coordinar e impulsar el complicado proceso de desarrollo de medicamentos entre los principales actores: grupos de pacientes, organismos reguladores, socios de investigación clínica y empresas farmacéuticas. A través de su posicionamiento sin precedentes, Esperare aplica todas las piezas de una solución integral - experiencia en I + D y gestión de proyectos, centrado en el paciente y mecanismos de financiamiento híbrido - para promover el descubrimiento de nuevos tratamientos para estos pacientes desatendidos. Una pieza importante de esta solución es la participación de los pacientes y la industria farmacéutica. Bajo un sistema en el que las compañías farmacéuticas rara vez se involucran en el reposicionamiento de medicamentos para enfermedades raras, ya que se considera que requiere muchos recursos y tiene bajos rendimientos financieros, Caroline ofrece a los socios comerciales una alternativa atractiva y viable. EspeRare incentiva las inversiones en el reposicionamiento de medicamentos mediante la puesta en común de recursos financieros adicionales de fondos públicos, grupos de pacientes, así como reduciendo los costos de I + D y, por lo tanto, eliminando el riesgo de validación de estas oportunidades inexploradas en enfermedades raras. También ofrece a las empresas farmacéuticas modelos de negocio flexibles que se adaptan a un activo determinado y un programa de reposicionamiento determinado. El enfoque de Caroline para el reposicionamiento de fármacos se extiende más allá de sus beneficios a las poblaciones de enfermedades raras. Su enfoque de reposicionamiento se puede replicar en otras enfermedades convencionales a medida que los sistemas de salud avanzan hacia enfoques de atención más personalizados en poblaciones de pacientes más pequeñas. También está considerando replicar su enfoque en otros dominios de la salud, como la prevención y el diagnóstico, que enfrenta desafíos similares para forjar modelos económicos sostenibles y evitar la medicina de dos niveles. EspeRare se encuentra actualmente en dos programas de reposicionamiento y tiene entre 5 y 7 más bajo evaluación en su cartera, que se lanzarán en los próximos años. Estos programas no solo acelerarán el nacimiento de nuevos tratamientos para los pacientes desatendidos, sino que también mejorarán la calidad de vida de los pacientes al brindar orientación, apoyo y mejorar su comprensión de la enfermedad. A una escala más sistemática, el modelo de EspeRare, con agrupación de inversiones y asociaciones múltiples, está impulsando al sector de la salud a mejorar y abaratar el desarrollo y el acceso a la salud de manera más amplia.

El problema

Hay más de 7.000 enfermedades raras diferentes en el mundo, esa colectividad afecta a alrededor de 250 millones de personas. Dada la fragmentación de los pacientes, en Europa por ejemplo, solo el cinco por ciento de estas enfermedades tienen soluciones terapéuticas aprobadas. Bajo el sistema actual, estos pacientes no están atendidos por la medicina y, con sus familias, sufren mucho estrés, ansiedad y dolor mientras esperan un diagnóstico preciso y que se desarrollen tratamientos para atender sus necesidades médicas. El reposicionamiento de los medicamentos existentes ofrece oportunidades para acelerar el desarrollo terapéutico, ya que los medicamentos reposicionados ya han pasado una cantidad significativa de pruebas y pueden eludir gran parte de los estudios iniciales y el costo de I + D necesarios para llevar un medicamento al mercado. Sin embargo, existen muchas barreras que impiden el uso generalizado del enfoque de reposicionamiento de medicamentos para enfermedades raras. El primero es una falta de coordinación estructural entre los actores del proceso de reposicionamiento. Los actores involucrados en el desarrollo de medicamentos trabajan en silos y no tienen incentivos claros para coordinarse; por ejemplo, la cooperación entre grupos académicos biomédicos y empresas farmacéuticas es un desafío debido a la desalineación de objetivos y prácticas laborales. Varios esfuerzos bien intencionados intentan trabajar en el reposicionamiento de medicamentos para enfermedades raras, pero enfrentan desafíos. Los grupos de pacientes participan en el desarrollo terapéutico, pero tienden a centrarse en una enfermedad rara en particular en lugar de trabajar en enfermedades raras, lo que puede generar una competencia por los recursos. Las empresas biofarmacéuticas se dedican al reposicionamiento de fármacos, pero es poco común que se centren en enfermedades raras debido a los bajos márgenes de beneficio. Además, su capacidad para interactuar con grupos de pacientes, un elemento crítico para el desarrollo exitoso de fármacos, está limitada por conflictos de intereses comerciales. Finalmente, varias organizaciones sin fines de lucro han surgido en escena para recaudar fondos e impulsar la investigación de enfermedades raras. Sin embargo, esas organizaciones a veces carecen de experiencia práctica en I + D para impulsar todas las actividades necesarias para generar paquetes de datos sólidos. A menudo, también pierden el conocimiento farmacéutico para integrar directamente a las empresas biofarmacéuticas en el proceso para asegurar la continuidad del desarrollo de medicamentos. Actualmente, la integración de socios comerciales es, en la mayoría de los casos, un paso importante para brindar la mejor oportunidad a los medicamentos en investigación de llegar a los pacientes, ya que es extremadamente difícil cubrir el costo total de todo el proceso de reposicionamiento, desde el desarrollo del medicamento hasta los ensayos clínicos comercialización, sin la participación del sector privado. Por otro lado, tradicionalmente el modelo de negocio de la industria farmacéutica se centra principalmente en el desarrollo de fármacos de gran éxito que impactan a millones de personas. Dada la escasez de pacientes con enfermedades raras, es un desafío para estas empresas comerciales desarrollar oportunidades de mercado atractivas en esas enfermedades sin comercializar medicamentos a precios muy altos. Además, uno de los factores limitantes para que las entidades comerciales se involucren en el desarrollo de oportunidades de reposicionamiento es que, a pesar de su alto valor terapéutico potencial, el medicamento reposicionado no puede comercializarse a ese precio superior. Hasta la fecha, no existía un modelo operativo y financiero que incentivara a las empresas farmacéuticas a invertir en las fases de pruebas clínicas y comercialización de oportunidades de reposicionamiento de medicamentos para pacientes con enfermedades raras. Estos desafíos vienen con una contra oportunidad. La industria farmacéutica debe pensar en nuevos modelos comerciales para impulsar la sostenibilidad. Es cada vez más difícil para la industria generar altos rendimientos en el desarrollo de medicamentos y altos márgenes de ganancia. Con un cambio hacia la medicina personalizada (sobre todo basada en descubrimientos científicos en genómica), el modelo de éxito de taquilla ya no es el único modelo viable. Sin embargo, las compañías farmacéuticas están luchando por hacer el cambio a nuevos modelos por sí solas, y más que nunca necesitan acceso a socios ágiles e innovadores que sean capaces de unir los esfuerzos de grupos de pacientes, institutos biomédicos públicos y organismos reguladores para adaptarse a formas más individualizadas de llevar a cabo el desarrollo de medicamentos y la atención médica para poblaciones de pacientes más pequeñas.

La estrategia

Caroline, madre de un niño con una enfermedad rara que pasó siete años trabajando en la industria farmacéutica, reconoció que se necesitaba un modelo financiero y operativo novedoso para desarrollar oportunidades de reposicionamiento que a menudo “se encuentran en los estantes” de las compañías farmacéuticas, y así dar una oportunidad a tratamientos inexplorados muy necesarios para llegar a pacientes desatendidos por la medicina. Viniendo del sector farmacéutico, Caroline pudo identificar las mayores barreras para las empresas biofarmacéuticas que invierten en el reposicionamiento de medicamentos para enfermedades raras. El primero fue el alto costo de I + D y el segundo fue el complejo proceso de las partes interesadas. EspeRare supera ambos al ofrecer un modelo comercial atractivo y viable para que estas empresas se involucren. Ella reduce los costos generales del proceso de reposicionamiento mediante la puesta en común de recursos de inversión adicionales (principalmente subvenciones públicas, fondos para grupos de pacientes y asociaciones pro-bono con los mejores expertos posibles). En la mayoría de las situaciones, las empresas farmacéuticas contribuyen con aproximadamente una cuarta parte del costo de lo que invertirían si estuvieran trabajando solas. EspeRare también hace que el proceso de reposicionamiento de medicamentos sea más eficiente mediante la participación de las partes interesadas y la coordinación de actividades de colaboración intensivas que requieren agilidad y son complejas de administrar para las grandes compañías farmacéuticas, como trabajar con organizaciones de pacientes, centros académicos, líderes de opinión clave y autoridades reguladoras. . Caroline se centra sobre todo en el paciente para trabajar a través de silos e incluir la voz del paciente en cada paso del proceso. Con los grupos de pacientes, EspeRare identifica las necesidades médicas críticas no satisfechas y prioriza las enfermedades raras de interés. Luego utiliza un proceso de minería de datos que integra datos sobre medicamentos existentes y procesos patofisiológicos de enfermedades raras para descubrir oportunidades de reposicionamiento inexploradas. Este enfoque basado en datos le permite identificar y evaluar de manera más sistemática oportunidades de reposicionamiento con alto potencial terapéutico en una variedad de enfermedades raras. Una vez que se identifican las oportunidades de reposicionamiento, EspeRare negocia, con los propietarios de activos, los derechos para desarrollar los medicamentos existentes en la enfermedad rara de interés. Para incentivar aún más la negociación, EspeRare ofrece modelos de asociación flexibles, dependiendo de si el propietario del activo está buscando mantener la exclusividad en la comercialización o ceder la propiedad intelectual a EspeRare. Sin embargo, independientemente del modelo de negocio que se prefiera, EspeRare y su socio biofarmacéutico establecen “principios rectores” sociales y comerciales de beneficio mutuo para asegurar el desarrollo ético y el acceso asequible de los pacientes a los tratamientos. El resultado del enfoque de reposicionamiento de Caroline es dar una oportunidad, un reposicionamiento acelerado y sin riesgo de medicamentos, que no se puede lograr con los enfoques tradicionales. Aplica sus conocimientos sobre desarrollo de fármacos para realizar evaluaciones clínicas preclínicas y tempranas de las oportunidades terapéuticas. EspeRare se encuentra en la interfaz de los principales actores (grupos de pacientes, organismos reguladores, socios de investigación clínica) y utiliza su experiencia interna en I + D farmacéutica para impulsar todas las actividades de desarrollo necesarias para realizar una evaluación sólida del potencial terapéutico de sus programas. . La clave aquí es la coordinación estratégica y el compromiso constante de los pacientes y otros socios clave durante todo el proceso. Por ejemplo, EspeRare ahorra un tiempo significativo y obtiene acceso a una interacción confiable con la organización de pacientes al acceder a la red de 1,500 grupos de pacientes de Ashoka Fellow Sharon Terry, que es una gran palanca para integrar la voz del paciente y el acceso a datos y muestras de pacientes en el mismo momento. inicio de las actividades de desarrollo de fármacos. Un segundo resultado es guiar y acompañar a los pacientes como aliados de confianza durante estas fases, a menudo complicadas y difíciles. Por ejemplo, en aquellas enfermedades en las que la falta de conocimiento biomédico suele ser una barrera crítica para el desarrollo terapéutico, Caroline está apoyando el desarrollo de componentes clave de esta "infraestructura de desarrollo de fármacos", como puntos finales clínicos, datos de historia natural, información de prevalencia, etc. ... EspeRare está trabajando actualmente en sus dos primeros programas en curso, el primero es el desarrollo de Rimeporide, un fármaco (desarrollado por Merck para la insuficiencia cardíaca y abandonado en los ensayos de fase I), que EspeRare está reposicionando actualmente en la distrofia muscular de Duchenne, una miopatía pediátrica mortal. para el que actualmente no existe un tratamiento adecuado. EspeRare también ha iniciado un segundo programa de reposicionamiento en una enfermedad renal rara; con un centro biomédico del Reino Unido experto en esa enfermedad, juntos han iniciado actividades de investigación para demostrar que un fármaco, desarrollado originalmente en un cáncer de cerebro hasta los ensayos de fase III, tiene el potencial de tratar a un paciente afectado por su enfermedad renal debilitante. La estrategia de Caroline para involucrar a las empresas del futuro es buscar aquellos campeones internos que vean la visión a más largo plazo y la oportunidad en el reposicionamiento de medicamentos para enfermedades raras. Ella está involucrando a los líderes empresariales que reconocen la oportunidad de desarrollar la I + D y el desarrollo de fármacos para la medicina personalizada. Caroline ya ha encontrado a estos campeones en Merck Serono y actualmente también está explorando otras asociaciones farmacéuticas. Finalmente, Caroline está pensando más allá del tratamiento de enfermedades raras. Considera que las enfermedades raras son el mejor estudio de caso para explorar nuevos modelos de desafíos de personalización de la salud. Al desarrollar estrategias innovadoras para enfermedades raras, EspeRare tiene como objetivo abrir un nuevo camino hacia medicamentos asequibles y una mejor atención médica en su conjunto. Su enfoque implica: a) implicación en las políticas que evitarán la medicina de dos niveles, por ejemplo, dentro de los grupos de trabajo en Bruselas; yb) ampliar su alcance de investigación a oportunidades de reposicionamiento de enfermedades no raras, por ejemplo para tratar una subpoblación específica de niños autistas.