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Caroline a créé une nouvelle voie pour le développement de médicaments existants dans les maladies rares. Elle accélère le développement rentable d'opportunités thérapeutiques inexplorées dans les maladies rares en abordant les principales lacunes translationnelles et les défis de développement clinique, agissant en tant qu'investisseur, intégrateur de la voix des patients et courtier de confiance entre les patients, les sociétés pharmaceutiques, les centres d'expertise biomédicale et les autorités réglementaires. .
Caroline vient d'une famille d'artistes et de scientifiques qui sait ce que c'est que de partir de zéro : ses parents ont tout laissé derrière eux en République tchèque avant d'immigrer en Suisse. Caroline a également connu la délocalisation à travers les continents lorsqu'elle a quitté la Suisse pour s'installer en Californie, puis est revenue en Suisse avec sa fille pour commencer de nouvelles études. Ces expériences transcontinentales l'ont amenée à se remettre constamment en question et à sortir de sa zone de confort pour reconstruire sa vie. C'est une personne très déterminée et implacable avec une forte capacité à avancer vers l'inconnu. Dès son plus jeune âge, Caroline s'est engagée dans de nombreux types d'activités dans de nombreuses disciplines, des sciences aux arts, des compétitions sportives à la mode. Elle a étudié à Genève et en Californie et est diplômée en biologie moléculaire, design et développement de produits. Après ses études, elle a participé au lancement d'une société de logiciels dans la Silicon Valley, tout en dirigeant le rebranding de plusieurs marques de mode. Son approche interdisciplinaire et ses expériences dans de nombreux domaines, notamment en sciences, lui confèrent une capacité unique à penser largement de manière innovante et structurée. Avant de fonder EspeRare, Caroline a occupé pendant six ans des postes de direction au sein du département R&D Knowledge Management de la société pharmaceutique Merck Serono. Bien qu'elle ne soit pas experte en la matière, elle a été recrutée par son patron en raison de ses compétences combinées d'innovation et d'analyse. Elle a dirigé un département de scientifiques doctorants et est devenue très performante (top 1%) au sein de cette entreprise de plus de 14'000 employés. C'est là que Caroline a développé son expertise pharmaceutique et son approche d'exploration de données pour le développement de médicaments, qu'elle applique désormais au sein d'EspeRare. Grâce à son expérience dans le monde pharmaceutique, elle est équipée pour interagir avec de grandes entreprises et dans ce contexte a réussi à proposer des incitations attrayantes et à créer des scénarios de partenariat gagnant-gagnant. Elle apporte à EspeRare un vaste savoir-faire et une expertise internationale dans la recherche translationnelle, les partenariats public-privé et le développement de produits au sein des industries pharmaceutiques et des technologies de l'information. Sa bataille de plus de 10 ans pour trouver un diagnostic et les meilleurs soins pour son enfant atteint d'une maladie rare non caractérisée a déclenché un changement profond dans la vie de Caroline. Caroline a vite compris que le manque de connaissances sur les maladies rares et la difficulté pour les patients à se faire comprendre et à recevoir un accompagnement adéquat étaient dus au manque de coordination entre les acteurs de santé et au manque de moyens pour intégrer la voix des patients dans le développement du médicament. processus. Elle a également été témoin de la nécessité de canaliser et de traduire l'engagement des patients vers de meilleurs résultats de santé pour les enfants malades. Aujourd'hui, la communauté médicale n'est toujours pas en mesure de diagnostiquer précisément la maladie de sa fille, mais elle a donné un nouveau but à l'itinéraire de vie personnel et professionnel de Caroline : apporter des médicaments aux patients mal desservis à des coûts abordables et améliorer leur vie. Par le biais de la Fondation EspeRare, elle a créé une approche innovante pour identifier et développer des composés ayant un potentiel thérapeutique dans les maladies rares. En 2011, Caroline a rencontré Sharon Terry, boursière américaine d'Ashoka. Grâce au mentorat de Sharon, l'orientation patient est devenue un élément essentiel du modèle EspeRare pour faire des patients des partenaires et des acteurs clés dans le processus de recherche et de développement. En 2012, Caroline a reçu avec succès un financement initial de 2,8 millions d'euros de Merck Serono dans le cadre de son programme de partenariat avec les entrepreneurs pour explorer le repositionnement de médicaments pour les maladies rares. De plus, Merck Serono a transféré les droits du Rimeporide à Esperare, un composé initialement développé pour l'insuffisance cardiaque et qui est maintenant repositionné pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique rare mortelle affectant un homme sur 3 600. Caroline aurait pu créer EspeRare en tant qu'organisation à but lucratif, avec un grand potentiel de retour d'argent, ou trouver des emplois très attractifs dans d'autres sociétés pharmaceutiques, mais elle a délibérément opté pour un positionnement à but non lucratif afin de pouvoir dialoguer directement avec les patients et conduire l'accessibilité financière des traitements et un meilleur accès des patients aux médicaments. Ce modèle lui permettra de suivre sa vision, qui va bien au-delà d'EspeRare et des maladies rares, pour faire évoluer le modèle de développement de médicaments et créer un accès au traitement pour tous.
Dans un système de santé qui manque d'incitations pour favoriser le recyclage de médicaments précédemment développés pour les maladies rares, EspeRare sert de courtier de confiance non commercial pour coordonner et piloter le processus complexe de développement de médicaments entre les principaux acteurs : groupes de patients, organismes de réglementation, partenaires de recherche clinique et sociétés pharmaceutiques. Grâce à son positionnement sans précédent, Esperare applique tous les éléments d'une solution globale - expertise en R&D et en gestion de projet, orientation patient et mécanismes de financement hybrides - pour faire avancer la découverte de nouveaux traitements pour ces patients mal desservis. Un élément important de cette solution est l'engagement des patients et de l'industrie pharmaceutique. Dans un système dans lequel les sociétés pharmaceutiques s'engagent rarement dans le repositionnement de médicaments pour les maladies rares - car il est considéré comme gourmand en ressources avec de faibles rendements financiers - Caroline offre aux partenaires commerciaux une alternative attrayante et viable. EspeRare encourage les investissements dans le repositionnement des médicaments en mettant en commun des ressources financières supplémentaires provenant de fonds publics, de groupes de patients, ainsi qu'en réduisant les coûts de R&D, réduisant ainsi le risque de validation de ces opportunités inexplorées dans les maladies rares. Elle propose également aux laboratoires pharmaceutiques des modèles économiques flexibles et adaptés à un actif donné et à un programme de repositionnement donné. L'approche de Caroline en matière de repositionnement des médicaments va au-delà de ses avantages pour les populations de maladies rares. Son approche de repositionnement peut être reproduite pour d'autres maladies courantes à mesure que les systèmes de santé évoluent vers des approches de soins plus personnalisées dans des populations de patients plus petites. Elle envisage également de reproduire son approche dans d'autres domaines de la santé, tels que la prévention et le diagnostic, qui font face à des défis similaires pour forger des modèles économiques durables et éviter une médecine à deux vitesses. EspeRare fait actuellement l'objet de deux programmes de repositionnement et en a 5 à 7 autres en cours d'évaluation dans son pipeline, qui devraient être lancés dans les années à venir. Non seulement ces programmes accéléreront la naissance de nouveaux traitements pour les patients mal desservis, mais ils amélioreront également la qualité de vie des patients en leur fournissant des conseils, un soutien et en améliorant leur compréhension de la maladie. À une échelle plus systématique, le modèle d'EspeRare - avec mise en commun des investissements et partenariats multiples - pousse le secteur de la santé à améliorer et à réduire le développement et l'accès à la santé plus largement.
Il existe plus de 7 000 maladies rares différentes dans le monde, cette collectivité affectant environ 250 millions de personnes. Compte tenu de la fragmentation des patients, en Europe par exemple, seulement 5% de ces maladies ont des solutions thérapeutiques approuvées. Dans le système actuel, ces patients sont mal desservis par la médecine et, avec leurs familles, ils subissent beaucoup de stress, d'anxiété et de douleur en attendant qu'un diagnostic précis et des traitements soient développés pour répondre à leurs besoins médicaux. Le repositionnement de médicaments existants offre des opportunités pour accélérer le développement thérapeutique, puisque les médicaments repositionnés ont déjà passé un nombre important de tests et peuvent contourner une grande partie des études initiales et des coûts de R&D nécessaires pour mettre un médicament sur le marché. Cependant, de nombreux obstacles existent qui empêchent l'utilisation généralisée de l'approche de repositionnement des médicaments pour les maladies rares. Le premier est un manque structurel de coordination entre les acteurs du processus de repositionnement. Les acteurs impliqués dans le développement de médicaments travaillent en silos et n'ont pas d'incitations claires à se coordonner ; par exemple, la coopération entre les groupes biomédicaux universitaires et les sociétés pharmaceutiques est difficile en raison du décalage des objectifs et des pratiques de travail. Plusieurs efforts bien intentionnés tentent de travailler sur le repositionnement des médicaments pour les maladies rares, mais ils font face à des défis. Les groupes de patients s'engagent dans le développement thérapeutique, mais ont tendance à se concentrer sur une maladie rare particulière au lieu de travailler sur des maladies rares, ce qui peut entraîner une concurrence pour les ressources. Les sociétés biopharmaceutiques s'engagent dans le repositionnement des médicaments, mais il est rare qu'elles se concentrent sur les maladies rares en raison de faibles marges bénéficiaires. De plus, leur capacité à s'engager avec des groupes de patients, un élément essentiel pour le succès du développement de médicaments, est limitée par des conflits d'intérêts commerciaux. Enfin, plusieurs organisations à but non lucratif ont fait leur apparition pour collecter des fonds et stimuler la recherche sur les maladies rares. Cependant, ces organisations manquent parfois d'expertise pratique en R&D pour mener toutes les activités nécessaires à la génération de packages de données robustes. Leur savoir-faire pharmaceutique manque également souvent pour intégrer directement les sociétés biopharmaceutiques dans le processus afin d'assurer la continuité du développement des médicaments. Actuellement, l'intégration de partenaires commerciaux est, dans la plupart des cas, une étape importante pour donner la meilleure chance aux médicaments expérimentaux d'atteindre les patients, car il est extrêmement difficile de couvrir le coût total de l'ensemble du processus de repositionnement - du développement du médicament aux essais cliniques, en passant par commercialisation – sans engagement du secteur privé. D'autre part, traditionnellement, le modèle commercial de l'industrie pharmaceutique se concentre principalement sur le développement de médicaments à succès qui ont un impact sur des millions de personnes. Compte tenu de la rareté des patients atteints de maladies rares, il est difficile pour ces entreprises à vocation commerciale de développer des opportunités de marché attrayantes pour ces maladies sans commercialiser des médicaments à des prix très élevés. En outre, l'un des facteurs limitant pour les entités commerciales de s'engager dans le développement d'opportunités de repositionnement est que, malgré leur valeur thérapeutique élevée potentielle, les médicaments repositionnés ne peuvent pas être commercialisés à ce prix élevé. À ce jour, il n'existait aucun modèle opérationnel et financier incitant les sociétés pharmaceutiques à investir dans les phases d'essais cliniques et de commercialisation des opportunités de repositionnement de médicaments pour les patients atteints de maladies rares. Ces défis s'accompagnent d'une contre-opportunité. L'industrie pharmaceutique doit réfléchir à de nouveaux modèles commerciaux pour favoriser la durabilité. Il est de plus en plus difficile pour l'industrie d'obtenir des rendements élevés sur le développement de médicaments et des marges bénéficiaires élevées. Avec l'évolution vers une médecine personnalisée (basée notamment sur les découvertes scientifiques en génomique), le modèle du blockbuster n'est plus le seul modèle viable. Cependant, les entreprises pharmaceutiques ont du mal à passer seules à de nouveaux modèles et ont plus que jamais besoin d'accéder à des partenaires agiles et innovants capables de relier les efforts des groupes de patients, des instituts biomédicaux publics et des organismes de réglementation pour s'adapter à des modes de traitement plus individualisés. mener le développement de médicaments et les soins de santé pour des populations de patients plus petites.
Caroline, mère d'un enfant atteint d'une maladie rare qui a passé sept ans à travailler dans l'industrie pharmaceutique, a reconnu qu'un nouveau modèle financier et opérationnel était nécessaire pour développer des opportunités de repositionnement qui « restent souvent sur les tablettes » des sociétés pharmaceutiques, donnant ainsi une chance à des traitements inexplorés indispensables pour atteindre les patients mal desservis par la médecine. Venant du secteur pharmaceutique, Caroline a pu identifier les plus grands obstacles aux entreprises biopharmaceutiques qui investissent dans le repositionnement des médicaments pour les maladies rares. Le premier était le coût élevé de la R&D et le second était le processus complexe des parties prenantes. EspeRare surmonte les deux en offrant un modèle commercial attrayant et viable pour que ces entreprises s'engagent. Elle réduit les coûts globaux du processus de repositionnement en mutualisant des ressources d'investissement supplémentaires (principalement des subventions publiques, des fonds de groupe de patients et des partenariats pro bono avec les meilleurs experts possibles). Dans la plupart des situations, les sociétés pharmaceutiques contribuent environ un quart du coût de ce qu'elles investiraient si elles travaillaient seules. EspeRare rend également le processus de repositionnement des médicaments plus efficace en plongeant l'engagement des parties prenantes et la coordination des activités à forte intensité de collaboration qui nécessitent de l'agilité et sont complexes à gérer pour les grandes sociétés pharmaceutiques, telles que la collaboration avec les organisations de patients, les centres universitaires, les principaux leaders d'opinion et les autorités réglementaires. . Caroline maintient l'orientation patient avant tout afin de travailler à travers les silos et d'inclure la voix du patient à chaque étape du processus. Avec des groupes de patients, EspeRare identifie les besoins médicaux critiques non satisfaits et priorise les maladies rares ciblées. Elle utilise ensuite un processus d'exploration de données qui intègre des données sur les médicaments existants et les processus physiopathologiques des maladies rares pour découvrir des opportunités de repositionnement inexplorées. Cette approche axée sur les données lui permet d'identifier et d'évaluer plus systématiquement les opportunités de repositionnement à fort potentiel thérapeutique dans une gamme de maladies rares. Une fois les opportunités de repositionnement identifiées, EspeRare négocie, avec les propriétaires d'actifs, les droits de développement des médicaments existants dans la maladie rare d'intérêt. Pour encourager davantage la conclusion de transactions, EspeRare propose des modèles de partenariat flexibles, selon que le propriétaire de l'actif cherche à conserver l'exclusivité de la commercialisation ou à concéder la propriété intellectuelle à EspeRare. Cependant, indépendamment du modèle économique privilégié, des « principes directeurs » sociaux et commerciaux gagnant-gagnant sont établis entre EspeRare et son partenaire biopharmaceutique pour garantir un développement éthique et un accès abordable des patients aux traitements. Le résultat de l'approche de repositionnement de Caroline est de donner une chance, un repositionnement accéléré et sans risque des médicaments, ce qui n'est pas réalisable avec les approches traditionnelles. Elle applique son savoir-faire en matière de développement de médicaments pour mener des évaluations précliniques et cliniques précoces des opportunités thérapeutiques. EspeRare se situe à l'interface des principaux acteurs (groupes de patients, organismes de réglementation, partenaires de recherche clinique) et utilise son expertise interne en R&D pharmaceutique, pour piloter toutes les activités de développement nécessaires pour mener une évaluation robuste du potentiel thérapeutique de ses programmes. . La clé ici est la coordination stratégique et l'engagement constant des patients et d'autres partenaires clés tout au long du processus. Par exemple, EspeRare fait gagner un temps considérable et accède à une interaction de confiance avec l'organisation de patients en puisant dans le réseau de 1 500 groupes de patients de la boursière Ashoka Sharon Terry, ce qui est un énorme levier pour intégrer la voix du patient et l'accès aux données et aux échantillons de patients au tout début. début des activités de développement de médicaments. Un deuxième résultat est de guider et d'accompagner les patients en tant qu'alliés de confiance pendant ces phases souvent compliquées et difficiles. Par exemple, dans les maladies où le manque de connaissances biomédicales est souvent un obstacle critique au développement thérapeutique, Caroline soutient le développement de composants clés de cette "infrastructure de développement de médicaments" tels que les paramètres cliniques, les données d'histoire naturelle, les informations sur la prévalence, etc. … EspeRare travaille actuellement sur ses deux premiers programmes en cours, le premier étant le développement du Rimeporide, un médicament (développé par Merck pour l'insuffisance cardiaque et abandonné dans les essais de phase I), qu'EspeRare repositionne actuellement dans la dystrophie musculaire de Duchenne, une myopathie pédiatrique mortelle pour lesquels il n'existe actuellement aucun traitement approprié. EspeRare a également initié un deuxième programme de repositionnement dans une maladie rénale rare ; avec un centre biomédical britannique expert dans cette maladie, ils ont lancé ensemble des activités de recherche pour démontrer qu'un médicament, développé à l'origine dans un cancer du cerveau jusqu'aux essais de phase III, a le potentiel de traiter un patient atteint de sa maladie rénale débilitante. La stratégie de Caroline pour engager les futures entreprises est de rechercher ces champions internes qui voient la vision à plus long terme et l'opportunité dans le repositionnement des médicaments pour les maladies rares. Elle engage les chefs d'entreprise qui reconnaissent l'opportunité de faire évoluer la R&D et le développement de médicaments pour la médecine personnalisée. Caroline a déjà trouvé ces champions chez Merck Serono et elle explore également d'autres partenariats pharmaceutiques. Enfin, Caroline pense au-delà du traitement des maladies rares. Elle considère les maladies rares comme la meilleure étude de cas pour explorer de nouveaux modèles de défis de personnalisation de la santé. En développant des stratégies innovantes pour les maladies rares, EspeRare vise à ouvrir une nouvelle voie vers des médicaments abordables et de meilleurs soins de santé dans leur ensemble. Son approche implique : a) l'implication dans les politiques qui empêcheront la médecine à deux vitesses, par exemple au sein de groupes de travail à Bruxelles ; et b) élargir son champ de recherche aux opportunités de repositionnement des maladies non rares, par exemple pour traiter une sous-population spécifique d'enfants autistes.
Caroline Kant