Your Privacy

Changemaker Library uses cookies to provide enhanced features, and analyze performance. By clicking "Accept", you agree to setting these cookies as outlined in the Cookie Policy. Clicking "Decline" may cause parts of this site to not function as expected.

Caroline Kant
SwissEspeRare
Ashoka Fellow sejak 2014

Caroline telah menciptakan cara baru untuk obat yang ada untuk dikembangkan pada penyakit langka. Dia mempercepat pengembangan hemat biaya dari peluang terapeutik yang belum dijelajahi pada penyakit langka dengan mengatasi kesenjangan translasi utama dan tantangan pengembangan klinis, bertindak sebagai investor, integrator suara pasien, dan perantara tepercaya antara pasien, pusat keahlian biomedis perusahaan farmasi dan otoritas pengatur. .

#Kesehatan & Kebugaran#Penelitian medis#Industri farmasi#Obat#Pengembangan obat#Obat generik#Uji klinis#Entitas kimia baru#Penemuan obat#Farmakologi

Orang

Caroline berasal dari keluarga seniman dan ilmuwan yang tahu apa itu memulai dari awal: orang tuanya meninggalkan segalanya di Republik Ceko sebelum berimigrasi di Swiss. Caroline juga mengalami relokasi lintas benua ketika dia meninggalkan Swiss untuk pindah ke California, dan kemudian kembali ke Swiss bersama putrinya untuk memulai studi baru. Pengalaman lintas benua ini membuatnya terus-menerus menantang dirinya sendiri dan keluar dari zona nyamannya untuk membangun kembali hidupnya. Dia adalah orang yang sangat bertekad dan tak kenal lelah dengan kemampuan yang kuat untuk maju ke hal yang tidak diketahui. Sejak usia muda, Caroline terlibat dalam banyak jenis kegiatan di banyak disiplin ilmu, dari sains hingga seni, kompetisi atletik hingga mode. Dia belajar di Jenewa dan di California dan memegang gelar di bidang biologi molekuler, desain dan pengembangan produk. Setelah studinya, ia berpartisipasi dalam peluncuran perusahaan perangkat lunak di Silicon Valley, sambil memimpin rebranding beberapa label mode. Pendekatan dan pengalaman lintas disiplinnya di banyak domain, terutama dalam sains, memberinya kemampuan unik untuk berpikir secara luas dengan cara yang inovatif dan terstruktur. Sebelum mendirikan EspeRare, Caroline menjabat selama enam tahun dalam peran kepemimpinan membangun departemen R&D Knowledge Management di perusahaan farmasi Merck Serono. Meskipun bukan ahli dalam topik tersebut, dia direkrut oleh atasannya karena gabungan keterampilan inovatif dan analitisnya. Dia mengepalai departemen ilmuwan PhD dan menjadi berkinerja tinggi (1% teratas) dalam lebih dari 14.000 karyawan perusahaan ini. Di sinilah Caroline mengembangkan keahlian farmasi dan pendekatan penggalian data untuk pengembangan obat, yang sekarang dia terapkan dalam EspeRare. Berkat pengalamannya di dunia farmasi, dia diperlengkapi untuk berinteraksi dengan perusahaan besar dan dalam konteks itu telah berhasil menghasilkan insentif yang menarik dan menciptakan skenario kemitraan yang saling menguntungkan. Dia membawa ke EspeRare pengetahuan yang luas dan keahlian internasional dalam penelitian translasi, kemitraan publik-swasta, dan pengembangan produk dalam industri farmasi dan teknologi informasi. Perjuangannya selama lebih dari 10 tahun untuk menemukan diagnosis dan perawatan terbaik untuk anaknya yang terkena penyakit langka yang tidak berkarakteristik telah memicu perubahan besar dalam hidup Caroline. Caroline dengan cepat memahami bahwa kurangnya pengetahuan tentang penyakit langka dan kesulitan bagi pasien untuk dipahami dan menerima dukungan yang memadai disebabkan oleh kurangnya koordinasi antara para pelaku kesehatan dan kurangnya sarana untuk memasukkan suara pasien dalam pengembangan obat. proses. Dia juga menyaksikan kebutuhan untuk menyalurkan dan menerjemahkan keterlibatan pasien menuju hasil kesehatan yang lebih baik untuk anak-anak yang sakit. Saat ini, komunitas medis masih tidak dapat mendiagnosis penyakit putrinya dengan tepat, tetapi telah memberikan tujuan baru pada rencana perjalanan kehidupan pribadi dan profesional Caroline: memberikan obat kepada pasien yang kurang terlayani dengan biaya terjangkau dan meningkatkan kehidupan mereka. Melalui EspeRare Foundation, dia telah menciptakan pendekatan inovatif untuk mengidentifikasi dan mengembangkan senyawa yang memiliki potensi terapeutik pada penyakit langka. Pada tahun 2011, Caroline bertemu dengan US Ashoka Fellow Sharon Terry. Melalui bimbingan Sharon, pemusatan pada pasien menjadi elemen penting dalam model EspeRare untuk menjadikan pasien sebagai mitra dan pemain utama dalam proses penelitian dan pengembangan. Pada tahun 2012, Caroline berhasil menerima dana awal sebesar € 2,8 juta dari Merck Serono melalui Program Kemitraan Wirausaha untuk mengeksplorasi reposisi obat untuk penyakit langka. Selain itu, Merck Serono mengalihkan hak atas Rimeporide ke Esperare, senyawa yang awalnya dikembangkan untuk gagal jantung dan sekarang sedang diubah posisinya untuk Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), penyakit genetik langka yang mematikan yang mempengaruhi satu dari setiap 3.600 pria. Caroline bisa saja mendirikan EspeRare sebagai organisasi nirlaba, dengan potensi keuntungan tunai yang besar, atau menemukan pekerjaan yang sangat menarik di perusahaan farmasi lain, tetapi dia sengaja memilih posisi nirlaba sehingga dia dapat terlibat langsung dengan pasien dan mengemudi keterjangkauan perawatan dan akses pasien yang lebih baik ke obat-obatan. Model ini akan memungkinkannya untuk mengikuti visinya, yang melampaui EspeRare dan penyakit langka, untuk mengembangkan model pengembangan obat dan menciptakan akses ke pengobatan untuk semua.

Ide Baru

Dalam sistem kesehatan yang tidak memiliki insentif untuk mendorong daur ulang obat yang dikembangkan sebelumnya untuk penyakit langka, EspeRare berfungsi sebagai perantara tepercaya non-komersial untuk mengoordinasikan dan mendorong proses rumit pengembangan obat di antara para pelaku utama: kelompok pasien, badan pengatur, mitra penelitian klinis dan perusahaan farmasi. Melalui pemosisiannya yang belum pernah terjadi sebelumnya, Esperare menerapkan semua bagian dari solusi komprehensif –R & D dan keahlian manajemen proyek, berpusat pada pasien, dan mekanisme pembiayaan hibrid - untuk memajukan penemuan pengobatan baru bagi pasien yang kurang terlayani ini. Bagian penting dari solusi ini adalah keterlibatan pasien dan industri farmasi. Di bawah sistem di mana perusahaan farmasi jarang terlibat dalam reposisi obat untuk penyakit langka - karena dianggap intensif sumber daya dengan pengembalian finansial yang rendah - Caroline memberi mitra komersial alternatif yang menarik dan layak. EspeRare memberi insentif pada investasi dalam reposisi obat dengan mengumpulkan sumber daya keuangan tambahan dari dana publik, kelompok pasien, serta dengan mengurangi biaya R&D, oleh karena itu mengurangi risiko validasi peluang yang belum dijelajahi ini pada penyakit langka. Ia juga menawarkan model bisnis fleksibel kepada perusahaan farmasi yang disesuaikan dengan aset tertentu dan program reposisi tertentu. Pendekatan Caroline terhadap reposisi obat melampaui manfaatnya pada populasi penyakit langka. Pendekatan reposisinya dapat direplikasi ke penyakit utama lainnya karena sistem kesehatan bergerak menuju pendekatan perawatan yang lebih personal pada populasi pasien yang lebih kecil. Dia juga mempertimbangkan untuk mereplikasi pendekatannya pada domain kesehatan lainnya, seperti pencegahan dan diagnostik yang menghadapi tantangan serupa untuk membentuk model ekonomi berkelanjutan dan menghindari pengobatan dua tingkat. EspeRare saat ini sedang menjalani dua program pemosisian ulang dan memiliki 5-7 program lagi yang sedang dalam evaluasi, yang akan diluncurkan dalam beberapa tahun mendatang. Program-program ini tidak hanya akan mempercepat lahirnya pengobatan baru untuk pasien yang kurang terlayani, tetapi juga akan meningkatkan kualitas hidup pasien dengan memberikan bimbingan, dukungan, dan meningkatkan pemahaman penyakit mereka. Pada skala yang lebih sistematis, model EspeRare - dengan penggabungan investasi dan multi kemitraan - mendorong sektor kesehatan untuk meningkatkan dan menurunkan pembangunan dan akses kesehatan secara lebih luas.

Masalah

Ada lebih dari 7.000 penyakit langka yang berbeda di dunia, kolektivitas itu mempengaruhi sekitar 250 juta orang. Mengingat fragmentasi pasien, di Eropa misalnya, hanya lima persen dari penyakit ini yang telah menyetujui solusi terapeutik. Di bawah sistem saat ini, pasien-pasien ini tidak terlayani oleh obat-obatan dan, bersama keluarga mereka, mereka mengalami banyak stres, kecemasan, dan rasa sakit sambil menunggu diagnosis dan perawatan yang akurat dikembangkan untuk memenuhi kebutuhan medis mereka. Reposisi obat yang ada menawarkan peluang untuk mempercepat perkembangan terapeutik, karena obat yang diposisikan ulang telah melewati sejumlah tes yang signifikan dan dapat melewati banyak studi awal dan biaya R&D yang diperlukan untuk membawa obat ke pasar. Namun, banyak hambatan yang menghalangi penggunaan utama pendekatan reposisi obat untuk penyakit langka. Pertama adalah kurangnya koordinasi struktural di antara para aktor dalam proses reposisi. Pelaku yang terlibat dalam pengembangan narkoba bekerja secara tertutup dan tidak memiliki insentif yang jelas untuk berkoordinasi; misalnya, kerja sama antara kelompok biomedis akademik dan perusahaan farmasi merupakan tantangan karena ketidaksesuaian tujuan dan praktik kerja. Beberapa upaya yang bermaksud baik mencoba memperbaiki posisi obat untuk penyakit langka, tetapi mereka menghadapi tantangan. Kelompok pasien terlibat dalam pengembangan terapeutik, tetapi cenderung berfokus pada satu penyakit langka tertentu daripada menangani penyakit langka, yang dapat mengakibatkan persaingan untuk mendapatkan sumber daya. Perusahaan biofarmasi terlibat dalam reposisi obat, tetapi tidak biasa bagi mereka untuk fokus pada penyakit langka karena margin keuntungan yang rendah. Selain itu, kemampuan mereka untuk terlibat dengan kelompok pasien, elemen penting untuk pengembangan obat yang sukses, dibatasi oleh konflik kepentingan komersial. Akhirnya, beberapa organisasi nirlaba telah muncul untuk menggalang dana dan mendorong penelitian untuk penyakit langka. Namun, organisasi tersebut terkadang kekurangan keahlian R&D untuk mendorong semua aktivitas yang diperlukan untuk menghasilkan paket data yang kuat. Mereka juga sering kehilangan pengetahuan farmasi untuk secara langsung mengintegrasikan perusahaan biofarmasi dalam proses untuk memastikan kelangsungan pengembangan obat. Saat ini integrasi mitra komersial, dalam banyak kasus, merupakan langkah penting dalam memberikan kesempatan terbaik bagi obat yang diteliti untuk menjangkau pasien karena sangat menantang untuk menutupi biaya penuh dari seluruh proses reposisi - mulai dari pengembangan obat, hingga uji klinis, hingga komersialisasi - tanpa keterlibatan sektor swasta. Di sisi lain, model bisnis industri farmasi tradisional berfokus terutama pada pengembangan obat-obatan blockbuster yang berdampak pada jutaan orang. Mengingat kelangkaan pasien dengan penyakit langka, merupakan tantangan bagi perusahaan komersial ini untuk mengembangkan peluang pasar yang menarik pada penyakit tersebut tanpa mengkomersilkan obat dengan harga yang sangat tinggi. Lebih jauh lagi, salah satu faktor pembatas bagi entitas komersial untuk terlibat dalam pengembangan peluang reposisi adalah bahwa meskipun berpotensi memiliki nilai terapeutik yang tinggi, obat yang direposisi tidak dapat dikomersialkan dengan harga premium tersebut. Sampai saat ini, tidak ada model operasional dan keuangan yang mendorong perusahaan farmasi untuk berinvestasi dalam fase pengujian klinis dan komersialisasi peluang reposisi obat untuk pasien penyakit langka. Tantangan ini datang dengan peluang balasan. Industri farmasi perlu memikirkan model bisnis baru untuk mendorong keberlanjutan. Semakin sulit bagi industri untuk mendorong keuntungan yang tinggi dari pengembangan obat dan margin keuntungan yang tinggi. Dengan pergeseran ke arah pengobatan yang dipersonalisasi (terutama berdasarkan penemuan ilmiah dalam genomik), model blockbuster bukan lagi satu-satunya model yang layak. Namun, perusahaan farmasi sedang berjuang untuk beralih ke model baru saja, dan lebih dari sebelumnya membutuhkan akses ke mitra yang gesit dan inovatif yang mampu menjembatani upaya kelompok pasien, lembaga biomedis publik, dan badan pengatur untuk beradaptasi dengan cara yang lebih individual. melakukan pengembangan obat dan perawatan kesehatan untuk populasi pasien yang lebih kecil.

Strateginya

Caroline, seorang ibu dari seorang anak dengan penyakit langka yang menghabiskan tujuh tahun bekerja di industri farmasi, menyadari bahwa model keuangan dan operasional yang baru diperlukan untuk mengembangkan peluang reposisi yang sering “duduk di rak” perusahaan farmasi, sehingga memberikan kesempatan hingga perawatan yang belum dijelajahi yang sangat dibutuhkan untuk menjangkau pasien yang kurang terlayani oleh obat-obatan. Berasal dari sektor farmasi, Caroline mampu mengidentifikasi hambatan terbesar bagi perusahaan biofarmasi yang berinvestasi dalam reposisi obat untuk penyakit langka. Yang pertama adalah biaya R&D yang tinggi dan yang kedua adalah proses pemangku kepentingan yang kompleks. EspeRare mengatasi keduanya dengan menawarkan model komersial yang menarik dan layak untuk dilibatkan oleh perusahaan-perusahaan ini. Dia mengurangi biaya keseluruhan proses reposisi dengan mengumpulkan sumber daya investasi tambahan (terutama hibah publik, dana kelompok pasien, dan kemitraan pro-bono dengan pakar terbaik). Dalam kebanyakan situasi, perusahaan farmasi menyumbang sekitar seperempat dari biaya yang akan mereka investasikan jika mereka bekerja sendiri. EspeRare juga membuat proses reposisi obat lebih efisien dengan menyelami keterlibatan pemangku kepentingan dan koordinasi aktivitas intensif kolaborasi yang membutuhkan kelincahan dan kompleks untuk dikelola untuk perusahaan farmasi besar, seperti bekerja dengan organisasi pasien, pusat akademik, pemimpin opini utama, dan otoritas pengatur. . Caroline mempertahankan keterpusatan pada pasien di atas segalanya untuk bekerja lintas silo dan menyertakan suara pasien di setiap langkah proses. Dengan kelompok pasien, EspeRare mengidentifikasi kebutuhan medis kritis yang belum terpenuhi dan memprioritaskan fokus penyakit langka. Dia kemudian menggunakan proses data mining yang mengintegrasikan data tentang obat-obatan yang ada dan proses patofisiologis penyakit langka untuk mengungkap peluang reposisi yang belum dieksplorasi. Pendekatan berbasis data ini memungkinkannya untuk mengidentifikasi dan mengevaluasi secara lebih sistematis peluang reposisi dengan potensi terapeutik tinggi di berbagai penyakit langka. Setelah peluang reposisi diidentifikasi, EspeRare bernegosiasi, dengan pemilik aset, hak untuk mengembangkan obat yang ada dalam penyakit langka yang diminati. Untuk lebih mendorong pembuatan kesepakatan, EspeRare menawarkan model kemitraan yang fleksibel, tergantung pada apakah pemilik aset ingin menjaga eksklusivitas pada komersialisasi atau menyerahkan kekayaan intelektual kepada EspeRare. Namun terlepas dari model bisnis yang disukai, “prinsip panduan” sosial dan komersial yang saling menguntungkan ditetapkan antara EspeRare dan mitra biofarmasi untuk menjamin pengembangan etika dan akses pasien yang terjangkau ke perawatan. Hasil dari pendekatan reposisi Caroline adalah untuk memberikan kesempatan, reposisi obat yang dipercepat dan mengurangi risiko, yang tidak dapat dicapai dengan pendekatan tradisional. Ini menerapkan pengetahuan pengembangan obatnya untuk melakukan penilaian praklinis dan klinis awal dari peluang terapeutik. EspeRare duduk di depan para aktor utama (kelompok pasien, badan pengatur, mitra penelitian klinis) dan menggunakan keahlian R&D farmasi internal, untuk mendorong semua rangkaian kegiatan pengembangan yang diperlukan untuk melakukan evaluasi yang kuat terhadap potensi terapeutik dari programnya. . Kuncinya di sini adalah koordinasi strategis dan keterlibatan terus-menerus pasien dan mitra kunci lainnya selama proses berlangsung. Misalnya, EspeRare menghemat waktu yang signifikan dan mendapatkan akses ke interaksi tepercaya dengan organisasi pasien dengan memanfaatkan jaringan 1.500 kelompok pasien Ashoka Fellow Sharon Terry, yang merupakan pengungkit besar untuk mengintegrasikan suara pasien dan akses ke data serta sampel pasien di permulaan kegiatan pengembangan obat. Hasil kedua adalah membimbing dan menemani pasien sebagai sekutu tepercaya selama fase yang seringkali rumit dan sulit ini. Misalnya pada penyakit di mana kurangnya pengetahuan biomedis jika sering menjadi penghalang penting untuk pengembangan terapeutik, Caroline mendukung pengembangan komponen kunci dari "infrastruktur pengembangan obat" seperti titik akhir klinis, data riwayat alam, informasi prevalensi, dll. … EspeRare saat ini sedang mengerjakan dua program pertamanya yang sedang berjalan, yang pertama adalah pengembangan Rimeporide, obat (dikembangkan oleh Merck untuk gagal jantung dan ditinggalkan dalam uji coba Tahap I), yang saat ini sedang direposisi EspeRare di Duchenne Muscular dystrophy, miopati pediatrik yang mematikan. yang saat ini tidak ada pengobatan yang tepat. EspeRare juga telah memulai program reposisi kedua pada penyakit ginjal yang jarang terjadi; dengan seorang ahli pusat biomedis Inggris dalam penyakit itu, bersama-sama mereka telah memulai kegiatan penelitian untuk menunjukkan bahwa obat, yang awalnya dikembangkan untuk kanker otak sampai uji coba Tahap III, memiliki potensi untuk mengobati pasien yang terkena penyakit ginjal yang melemahkannya. Strategi Caroline untuk melibatkan perusahaan masa depan adalah mencari pendukung internal yang melihat visi jangka panjang dan peluang dalam reposisi obat untuk penyakit langka. Dia melibatkan para pemimpin bisnis yang menyadari peluang untuk mengembangkan R&D dan pengembangan obat untuk pengobatan yang dipersonalisasi. Caroline telah menemukan para juara ini di Merck Serono dan dia juga sedang menjajaki kemitraan farmasi lainnya. Akhirnya, Caroline berpikir di luar pengobatan penyakit langka. Dia melihat penyakit langka sebagai studi kasus terbaik untuk mengeksplorasi model baru untuk tantangan personalisasi kesehatan. Dengan mengembangkan strategi inovatif untuk penyakit langka, EspeRare bertujuan untuk membuka jalan baru menuju obat-obatan yang terjangkau dan perawatan kesehatan yang lebih baik secara keseluruhan. Pendekatannya meliputi: a) implikasi dalam kebijakan yang akan mencegah pengobatan berjenjang, misalnya dalam kelompok kerja di Brussel; dan b) memperluas ruang lingkup penelitiannya ke peluang reposisi penyakit yang tidak langka, misalnya untuk mengobati subpopulasi khusus anak-anak autis.

Caroline Kant