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Caroline Kant
SvizzeraEspeRare
Ashoka Fellow dal 2014

Caroline ha creato una nuova via da seguire per lo sviluppo di farmaci esistenti nelle malattie rare. Sta accelerando lo sviluppo conveniente di opportunità terapeutiche inesplorate nelle malattie rare affrontando le principali lacune traslazionali e le sfide dello sviluppo clinico, agendo come investitore, integratore della voce del paziente e intermediario di fiducia tra pazienti, centri di competenza biomedica delle aziende farmaceutiche e autorità di regolamentazione .

#Salute e fitness#Ricerca medica#Industria farmaceutica#Medicinale#Sviluppo di farmaci#Droga generica#Test clinico#Nuova entità chimica#Scoperta di nuovi farmaci#Farmacologia

La persona

Caroline proviene da una famiglia di artisti e scienziati che sa cosa significa ricominciare da zero: i suoi genitori hanno lasciato tutto nella Repubblica Ceca prima di emigrare in Svizzera. Caroline ha anche sperimentato il trasferimento attraverso i continenti quando ha lasciato la Svizzera per trasferirsi in California, per poi tornare in Svizzera con sua figlia per iniziare nuovi studi. Queste esperienze transcontinentali l'hanno portata a sfidare costantemente se stessa e ad uscire dalla sua zona di comfort per ricostruire la sua vita. È una persona molto determinata e implacabile con una forte capacità di spingersi verso l'ignoto. Fin dalla giovane età, Caroline è stata impegnata in molti tipi di attività in molte discipline, dalla scienza alle arti, dalle competizioni atletiche alla moda. Ha studiato a Ginevra e in California e si è laureata in biologia molecolare, design e sviluppo prodotto. Dopo gli studi, ha partecipato al lancio di una società di software nella Silicon Valley, guidando il rebranding di diverse griffe di moda. Il suo approccio interdisciplinare e le sue esperienze in molti settori, in particolare nella scienza, le conferiscono una capacità unica di pensare in modo ampio in modo innovativo e strutturato. Prima di fondare EspeRare, Caroline ha ricoperto per sei anni ruoli dirigenziali nella costruzione del dipartimento R&D Knowledge Management presso l'azienda farmaceutica Merck Serono. Pur non essendo un'esperta dell'argomento, è stata reclutata dal suo capo per le sue capacità innovative e analitiche combinate. Ha diretto un dipartimento di scienziati PhD ed è diventata un'azienda ad alte prestazioni (top 1%) all'interno di questa azienda con più di 14.000 dipendenti. È qui che Caroline ha sviluppato la sua esperienza farmaceutica e l'approccio di data mining allo sviluppo di farmaci, che ora applica all'interno di EspeRare. Grazie alla sua esperienza nel mondo farmaceutico, è attrezzata per interagire con le grandi aziende e in quel contesto è riuscita a proporre incentivi accattivanti e creare scenari di partnership win-win. Apporta in Esperare un ampio know-how e competenze internazionali nella ricerca traslazionale, nelle partnership pubblico-privato e nello sviluppo di prodotti all'interno dei settori farmaceutico e informatico. I suoi oltre 10 anni di battaglia per trovare una diagnosi e la migliore assistenza per il suo bambino affetto da una malattia rara insolita ha innescato un profondo cambiamento nella vita di Caroline. Caroline è arrivata rapidamente a capire che la mancanza di conoscenza delle malattie rare e la difficoltà per i pazienti di essere capiti e ricevere un sostegno adeguato era dovuta alla mancanza di coordinamento tra gli operatori sanitari e alla mancanza di mezzi per incorporare la voce dei pazienti nello sviluppo del farmaco processi. Ha anche testimoniato la necessità di incanalare e tradurre l'impegno dei pazienti verso migliori risultati sanitari per i bambini malati. Oggi la comunità medica non è ancora in grado di diagnosticare con precisione la malattia di sua figlia, ma ha dato un nuovo scopo al percorso di vita personale e professionale di Caroline: portare farmaci ai pazienti svantaggiati a costi accessibili e migliorare la loro vita. Attraverso la Fondazione Esperrare, ha creato un approccio innovativo per identificare e sviluppare composti che hanno un potenziale terapeutico nelle malattie rare. Nel 2011, Caroline ha incontrato Sharon Terry, la collega americana di Ashoka. Attraverso il tutoraggio di Sharon, la centralità del paziente è diventata un elemento essenziale nel modello EsperRare per rendere i pazienti partner e attori chiave nel processo di ricerca e sviluppo. Nel 2012, Caroline ha ricevuto con successo un finanziamento iniziale di 2,8 milioni di euro da Merck Serono attraverso il suo Entrepreneur Partnership Program per esplorare il riposizionamento dei farmaci per le malattie rare. Inoltre, Merck Serono ha trasferito i diritti di Rimeporide a Esperare, un composto inizialmente sviluppato per l'insufficienza cardiaca e che ora è stato riposizionato per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una rara malattia genetica letale che colpisce un maschio su 3.600. Caroline avrebbe potuto creare EspeRare come organizzazione a scopo di lucro, con un grande potenziale di ritorno in denaro, o trovare lavori molto interessanti in altre aziende farmaceutiche, ma ha deliberatamente optato per un posizionamento senza scopo di lucro in modo da poter interagire direttamente con i pazienti e guidare accessibilità dei trattamenti e migliore accesso dei pazienti ai farmaci. Questo modello le consentirà di seguire la sua visione, che va ben oltre l'EspeRare e le malattie rare, per evolvere il modello di sviluppo dei farmaci e creare l'accesso alle cure per tutti.

La Nuova Idea

In un sistema sanitario privo di incentivi per guidare il riciclaggio di farmaci per le malattie rare precedentemente sviluppati, EspeRare funge da intermediario di fiducia non orientato a scopi commerciali per coordinare e guidare il complicato processo di sviluppo dei farmaci tra i principali attori: gruppi di pazienti, organismi di regolamentazione, partner di ricerca clinica e aziende farmaceutiche. Attraverso il suo posizionamento senza precedenti, Esperare applica tutti i pezzi di una soluzione completa - competenza in ricerca e sviluppo e gestione dei progetti, centralità del paziente e meccanismi di finanziamento ibridi - per far avanzare la scoperta di nuovi trattamenti per questi pazienti svantaggiati. Un elemento importante di questa soluzione è il coinvolgimento dei pazienti e dell'industria farmaceutica. In un sistema in cui le aziende farmaceutiche raramente si impegnano nel riposizionamento dei farmaci per le malattie rare, poiché è considerato ad alta intensità di risorse con bassi ritorni finanziari, Caroline offre ai partner commerciali un'alternativa interessante e praticabile. EspeRare incentiva gli investimenti nel riposizionamento dei farmaci unendo risorse finanziarie aggiuntive da fondi pubblici, gruppi di pazienti, nonché riducendo i costi di ricerca e sviluppo, riducendo così il rischio di convalidare queste opportunità inesplorate nelle malattie rare. Offre inoltre alle aziende farmaceutiche modelli di business flessibili che si adattano a una determinata risorsa e a un determinato programma di riposizionamento. L'approccio di Caroline al riposizionamento dei farmaci va oltre i suoi benefici per le popolazioni di malattie rare. Il suo approccio di riposizionamento può essere replicato ad altre malattie tradizionali mentre i sistemi sanitari si stanno muovendo verso approcci di cura più personalizzati in popolazioni di pazienti più piccole. Sta anche valutando la possibilità di replicare il suo approccio ad altri domini sanitari, come la prevenzione e la diagnostica che affronta sfide simili per creare modelli economici sostenibili ed evitare la medicina a due livelli. EspeRare sta attualmente subendo due programmi di riposizionamento e ne ha altri 5-7 in fase di valutazione, che dovrebbero essere lanciati nei prossimi anni. Questi programmi non solo accelereranno la nascita di nuovi trattamenti per i pazienti svantaggiati, ma miglioreranno anche la qualità della vita dei pazienti fornendo guida, supporto e migliore comprensione della loro malattia. A una scala più sistematica, il modello di Esperare - con pool di investimenti e partnership multiple - sta spingendo il settore sanitario a migliorare e ridurre lo sviluppo e l'accesso alla salute in modo più ampio.

Il problema

Ci sono più di 7.000 diverse malattie rare nel mondo, una collettività che colpisce circa 250 milioni di persone. Data la frammentazione dei pazienti, in Europa ad esempio, solo il cinque per cento di queste malattie ha approvato soluzioni terapeutiche. Con il sistema attuale, questi pazienti sono sottoserviti dalla medicina e, con le loro famiglie, subiscono una grande quantità di stress, ansia e dolore in attesa di una diagnosi e di trattamenti accurati da sviluppare per soddisfare le loro esigenze mediche. Il riposizionamento dei farmaci esistenti offre opportunità per accelerare lo sviluppo terapeutico, poiché i farmaci riposizionati hanno già superato un numero significativo di test e possono aggirare gran parte degli studi iniziali e dei costi di ricerca e sviluppo necessari per immettere un farmaco sul mercato. Tuttavia, esistono molte barriere che impediscono l'uso generale dell'approccio di riposizionamento dei farmaci per le malattie rare. Il primo è una strutturale mancanza di coordinamento tra gli attori nel processo di riposizionamento. Gli attori coinvolti nello sviluppo di farmaci lavorano in silos e non hanno chiari incentivi per coordinarsi; ad esempio, la cooperazione tra gruppi accademici biomedici e aziende farmaceutiche è impegnativa a causa del disallineamento di obiettivi e pratiche di lavoro. Diversi sforzi ben intenzionati cercano di lavorare sul riposizionamento dei farmaci per le malattie rare, ma devono affrontare sfide. I gruppi di pazienti si impegnano nello sviluppo terapeutico, ma tendono a concentrarsi su una particolare malattia rara invece di lavorare su malattie rare, il che può comportare una competizione per le risorse. Le aziende biofarmaceutiche si impegnano nel riposizionamento dei farmaci, ma è raro che si concentrino sulle malattie rare a causa dei bassi margini di profitto. Inoltre, la loro capacità di interagire con i gruppi di pazienti, un elemento critico per lo sviluppo di farmaci di successo, è limitata da conflitti di interesse commerciali. Infine, diverse organizzazioni non profit sono emerse sulla scena per raccogliere fondi e guidare la ricerca sulle malattie rare. Tuttavia, tali organizzazioni a volte non dispongono di competenze pratiche di ricerca e sviluppo per guidare tutte le attività necessarie per generare solidi pacchetti di dati. Inoltre, spesso manca loro il know-how farmaceutico per integrare direttamente le aziende biofarmaceutiche nel processo per assicurare la continuità dello sviluppo dei farmaci. Attualmente l'integrazione dei partner commerciali è, nella maggior parte dei casi, un passo importante per dare la migliore possibilità ai farmaci sperimentali di raggiungere i pazienti poiché è estremamente difficile coprire l'intero costo dell'intero processo di riposizionamento – dallo sviluppo del farmaco, alle sperimentazioni cliniche, fino commercializzazione – senza impegno del settore privato. D'altra parte, tradizionalmente il modello di business dell'industria farmaceutica si concentra principalmente sullo sviluppo di farmaci di successo che hanno un impatto su milioni di persone. Data la scarsità di pazienti affetti da malattie rare, è difficile per queste aziende orientate al commercio sviluppare interessanti opportunità di mercato in tali malattie senza commercializzare farmaci a prezzi molto elevati. Inoltre, uno dei fattori limitanti per le entità commerciali nell'impegnarsi nello sviluppo di opportunità di riposizionamento è che, nonostante il loro potenziale elevato valore terapeutico, il farmaco riposizionato non può essere commercializzato a quel prezzo premium. Ad oggi, non esisteva un modello operativo e finanziario che incentivasse le aziende farmaceutiche a investire nelle fasi di sperimentazione clinica e commercializzazione delle opportunità di riposizionamento dei farmaci per i pazienti affetti da malattie rare. Queste sfide vengono con una contro-opportunità. L'industria farmaceutica deve pensare a nuovi modelli di business per promuovere la sostenibilità. È sempre più difficile per il settore ottenere rendimenti elevati sullo sviluppo di farmaci e margini di profitto elevati. Con uno spostamento verso la medicina personalizzata (basata in particolare su scoperte scientifiche in genomica), il modello di successo non è più l'unico modello praticabile. Tuttavia, le aziende farmaceutiche stanno lottando per passare da sole a nuovi modelli e più che mai hanno bisogno di accedere a partner agili e innovativi in grado di unire gli sforzi dei gruppi di pazienti, degli istituti biomedici pubblici e degli organismi di regolamentazione per adattarsi a modalità più individualizzate di condurre lo sviluppo di farmaci e l'assistenza sanitaria per le popolazioni di pazienti più piccole.

La strategia

Caroline, madre di un bambino con una malattia rara che ha trascorso sette anni lavorando nell'industria farmaceutica, ha riconosciuto che era necessario un nuovo modello finanziario e operativo per sviluppare opportunità di riposizionamento che spesso "si trovano sugli scaffali" delle aziende farmaceutiche, dando così una possibilità a trattamenti inesplorati tanto necessari per raggiungere i pazienti non serviti dalla medicina. Proveniente dal settore farmaceutico, Caroline è stata in grado di identificare i maggiori ostacoli alle aziende biofarmaceutiche che investono nel riposizionamento dei farmaci per le malattie rare. Il primo era l'alto costo di ricerca e sviluppo e il secondo era il complesso processo delle parti interessate. EspeRare supera entrambi offrendo un modello commerciale attraente e praticabile per il coinvolgimento di queste aziende. Riduce i costi complessivi del processo di riposizionamento mettendo in comune risorse di investimento aggiuntive (principalmente sovvenzioni pubbliche, fondi per gruppi di pazienti e partnership pro-bono con i migliori esperti possibili). Nella maggior parte dei casi, le aziende farmaceutiche contribuiscono per circa un quarto del costo di quanto investirebbero se lavorassero da sole. EspeRare rende inoltre più efficiente il processo di riposizionamento del farmaco attraverso il coinvolgimento degli stakeholder e il coordinamento di attività ad alta intensità di collaborazione che richiedono agilità e sono complesse da gestire per le grandi aziende farmaceutiche, come la collaborazione con le organizzazioni dei pazienti, il centro accademico, gli opinion leader chiave e le autorità di regolamentazione . Caroline mantiene la centralità del paziente soprattutto per lavorare attraverso i silos e includere la voce del paziente in ogni fase del processo. Con i gruppi di pazienti, EspeRare identifica i bisogni medici critici insoddisfatti e dà priorità alle malattie rare. Quindi utilizza un processo di data mining che integra i dati sui farmaci esistenti e sui processi fisiopatologici delle malattie rare per scoprire opportunità di riposizionamento inesplorate. Questo approccio basato sui dati le consente di identificare e valutare in modo più sistematico le opportunità di riposizionamento con un alto potenziale terapeutico in una serie di malattie rare. Una volta identificate le opportunità di riposizionamento, EspeRare negozia, con i proprietari degli asset, i diritti per sviluppare i farmaci esistenti nella malattia rara di interesse. Per incentivare ulteriormente l'affare, EspeRare offre modelli di partnership flessibili, a seconda che il proprietario dell'asset stia cercando di mantenere l'esclusività sulla commercializzazione o di concedere la proprietà intellettuale a EspeRare. Tuttavia, indipendentemente dal modello di business preferito, tra EspeRare e il suo partner biofarmaceutico vengono stabiliti "principi guida" sociali e commerciali vantaggiosi per garantire lo sviluppo etico e l'accesso dei pazienti alle cure a prezzi accessibili. Il risultato dell'approccio di riposizionamento di Caroline è quello di offrire una possibilità, un riposizionamento dei farmaci accelerato e senza rischi, che non è realizzabile con gli approcci tradizionali. Applica il suo know-how nello sviluppo di farmaci per condurre valutazioni precliniche e cliniche precoci delle opportunità terapeutiche. EspeRare si trova all'interfaccia dei principali attori (gruppi di pazienti, organismi di regolamentazione, partner di ricerca clinica) e utilizza la sua esperienza interna di ricerca e sviluppo farmaceutica, per guidare tutta la gamma di attività di sviluppo necessarie per condurre una solida valutazione del potenziale terapeutico dei suoi programmi . La chiave qui è il coordinamento strategico e il coinvolgimento costante dei pazienti e di altri partner chiave durante tutto il processo. Ad esempio, EspeRare fa risparmiare molto tempo e ottiene l'accesso a un'interazione affidabile con l'organizzazione dei pazienti attingendo alla rete di Ashoka Fellow Sharon Terry di 1.500 gruppi di pazienti, che è un'enorme leva per integrare la voce del paziente e l'accesso ai dati e ai campioni dei pazienti proprio inizio delle attività di sviluppo dei farmaci. Un secondo risultato è guidare e accompagnare i pazienti come alleati fidati durante queste fasi spesso complicate e difficili. Ad esempio in quelle malattie in cui la mancanza di conoscenze biomediche è spesso una barriera critica allo sviluppo terapeutico, Caroline sostiene lo sviluppo di componenti chiave di questa "infrastruttura di sviluppo di farmaci" come endpoint clinici, dati sulla storia naturale, informazioni sulla prevalenza, ecc. … EspeRare sta attualmente lavorando ai suoi primi due programmi in corso, il primo è lo sviluppo di Rimeporide, un farmaco (sviluppato da Merck per l'insufficienza cardiaca e abbandonato negli studi di Fase I), che EspeRare sta attualmente riposizionando nella distrofia muscolare di Duchenne, una miopatia pediatrica mortale per i quali attualmente non esiste un trattamento adeguato. EspeRare ha anche avviato un secondo programma di riposizionamento in una malattia renale rara; con un centro biomedico britannico esperto in quella malattia, insieme hanno avviato attività di ricerca per dimostrare che un farmaco, originariamente sviluppato in un cancro al cervello fino agli studi di Fase III, ha il potenziale per curare il paziente affetto dalla sua malattia renale debilitante. La strategia di Caroline per coinvolgere le aziende future è cercare quei campioni interni che vedono la visione a lungo termine e l'opportunità nel riposizionamento dei farmaci per le malattie rare. Sta coinvolgendo quei leader aziendali che riconoscono l'opportunità di evolvere la ricerca e lo sviluppo e lo sviluppo di farmaci per la medicina personalizzata. Caroline ha già trovato questi campioni in Merck Serono e sta attualmente esplorando anche altre partnership farmaceutiche. Infine, Caroline sta pensando oltre il trattamento delle malattie rare. Vede le malattie rare come il miglior caso di studio per esplorare nuovi modelli per le sfide della personalizzazione della salute. Sviluppando strategie innovative per le malattie rare, EspeRare mira ad aprire un nuovo percorso verso farmaci a prezzi accessibili e una migliore assistenza sanitaria nel suo insieme. Il suo approccio prevede: a) l'implicazione nelle politiche che impediranno la medicina a due livelli, ad esempio all'interno di gruppi di lavoro a Bruxelles; e b) ampliare il proprio ambito di ricerca alle opportunità di riposizionamento di malattie non rare, ad esempio per trattare una specifica sottopopolazione di bambini autistici.

Caroline Kant