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キャロラインは、既存の薬が希少疾患で開発されるための新しい方法を生み出しました。彼女は、投資家、患者の声の統合者、患者、製薬会社の専門知識の生物医学センター、規制当局の間の信頼できるブローカーとして行動し、主要な翻訳ギャップと臨床開発の課題に対処することにより、希少疾患における未踏の治療機会の費用効果の高い開発を加速しています。
キャロラインは、ゼロから始めることが何であるかを知っている芸術家や科学者の家族から来ています。彼女の両親は、スイスに移住する前にチェコ共和国にすべてを置き去りにしました。キャロラインはまた、スイスを離れてカリフォルニアに移り、娘と一緒にスイスに戻って新しい研究を始めたときに、大陸を越えて移住したこともあります。これらの大陸を越えた経験により、彼女は絶えず自分自身に挑戦し、自分の生活を再建するために自分の快適ゾーンから抜け出しました。彼女は非常に断固とした執拗な人物であり、未知へと前進する強い能力を持っています。 キャロラインは幼い頃から、科学から芸術、運動競技からファッションまで、さまざまな分野にわたるさまざまな種類の活動に従事していました。彼女はジュネーブとカリフォルニアで学び、分子生物学、デザイン、製品開発の学位を取得しています。彼女は勉強した後、シリコンバレーでのソフトウェア会社の立ち上げに参加し、いくつかのファッションレーベルのブランド変更を主導しました。彼女の学際的なアプローチと多くの分野、特に科学における経験は、革新的で構造化された方法で広く考える独自の能力を彼女に与えます。 EspeRareを設立する前、キャロラインは製薬会社Merck SeronoのR&Dナレッジマネジメント部門を構築する指導的役割を6年間務めました。このトピックの専門家ではありませんが、革新的で分析的なスキルを兼ね備えているため、彼女は上司に採用されました。彼女は博士号の科学者の部門を率い、この14,000人以上の従業員企業の中でハイパフォーマー(上位1%)になりました。これは、キャロラインが医薬品開発への彼女の製薬の専門知識とデータマイニングアプローチを開発した場所であり、彼女は現在、EspeRare内で適用しています。製薬業界での経験のおかげで、彼女は大企業と交流する準備ができており、その文脈で魅力的なインセンティブを考え出し、Win-Winのパートナーシナリオを作成することに成功しています。彼女は、トランスレーショナルリサーチ、官民パートナーシップ、製薬および情報技術業界における製品開発における幅広いノウハウと国際的な専門知識をEspeRareにもたらします。 特徴のない希少疾患に冒された彼女の子供のための診断と最善のケアを見つけるための彼女の10年以上の戦いは、キャロラインの人生に大きな変化を引き起こしました。キャロラインは、希少疾患に関する知識の欠如と、患者を理解して適切なサポートを受けることが困難なのは、医療関係者間の調整の欠如と、患者の声を医薬品開発に組み込む手段の欠如によるものであることをすぐに理解するようになりました。処理する。彼女はまた、病気の子供たちのより良い健康上の結果に向けて患者の関与を導き、翻訳する必要性を目撃しました。今日でも、医学界は娘の病気を正確に診断することはできませんが、キャロラインの個人的および職業的な人生の旅程に新しい目的を与えました。それは、サービスの行き届いていない患者に手頃な価格で薬を届け、彼らの生活を改善することです。彼女はEspeRareFoundationを通じて、希少疾患の治療の可能性がある化合物を特定および開発するための革新的なアプローチを作成しました。 2011年、キャロラインは米国のアショカフェローであるシャロンテリーと出会いました。シャロンの指導を通じて、患者中心主義は、患者を研究開発プロセスの主要なパートナーおよびプレーヤーにするためのEspeRareモデルの重要な構成要素になりました。 2012年、キャロラインは、希少疾患のドラッグリポジショニングを探求する起業家パートナーシッププログラムを通じて、メルクセローノから280万ユーロの初期資金を受け取ることに成功しました。さらに、メルクセローノはリメポリドの権利をエスペラーレに譲渡しました。これは当初心不全のために開発された化合物で、現在、男性3,600人に1人が罹患する致命的な遺伝性希少疾患であるデュシェンヌ筋ジストロフィー(DMD)に再配置されています。 キャロラインは、EspeRareを営利組織として設立し、キャッシュリターンの可能性が高いか、他の製薬会社で非常に魅力的な仕事を見つけた可能性がありますが、患者と直接関わり、運転できるように、意図的に非営利のポジショニングを選択しました。治療の手頃な価格と薬へのより良い患者のアクセス。このモデルにより、彼女は、EspeRareや希少疾患をはるかに超えて、医薬品開発モデルを進化させ、すべての人の治療へのアクセスを創出するという彼女のビジョンに従うことができます。
以前に開発された希少疾患用医薬品のリサイクルを推進するインセンティブがない医療システムでは、EspeRareは、患者グループ、規制機関、臨床研究パートナーおよび製薬会社。エスペラーレは、前例のないポジショニングを通じて、研究開発とプロジェクト管理の専門知識、患者中心主義、ハイブリッド資金調達メカニズムなど、包括的なソリューションのすべての要素を適用して、これらのサービスの行き届いていない患者の新しい治療法の発見を進めます。 このソリューションの重要な部分は、患者と製薬業界の関与です。製薬会社が希少疾患のドラッグリポジショニングに従事することはめったにないシステムの下で-それは低い経済的利益で資源集約的であると考えられているので-キャロラインは商業パートナーに魅力的で実行可能な代替手段を提供します。 EspeRareは、公的資金、患者グループからの追加の財源をプールし、研究開発コストを削減することにより、ドラッグリポジショニングへの投資を奨励します。したがって、希少疾患におけるこれらの未踏の機会の検証のリスクを軽減します。また、製薬会社に、特定の資産および特定の再配置プログラムに適合した柔軟なビジネスモデルを提供します。 ドラッグリポジショニングに対するキャロラインのアプローチは、その利点を超えて希少疾患集団にまで及びます。彼女の再配置アプローチは、医療システムがより小さな患者集団でより個別化されたケアアプローチに向かっているので、他の主流の病気に複製することができます。彼女はまた、持続可能な経済モデルを構築し、二層医療を回避するために同様の課題に直面している予防や診断など、他の健康領域へのアプローチを複製することを検討しています。 EspeRareは現在2つの再配置プログラムを実施しており、パイプラインでさらに5〜7の評価が行われており、今後数年以内に開始される予定です。これらのプログラムは、十分なサービスを受けていない患者のための新しい治療法の誕生を加速するだけでなく、ガイダンス、サポートを提供し、患者の病気の理解を高めることによって、患者の生活の質を向上させます。より体系的な規模で、投資プーリングとマルチパートナーシップを備えたEspeRareのモデルは、医療セクターに開発と医療へのアクセスをより広く改善し、安価にすることを推進しています。
世界には7,000以上の異なる希少疾患があり、その集団は約2億5000万人に影響を及ぼしています。たとえばヨーロッパでは、患者の断片化を考えると、これらの疾患のうち治療ソリューションを承認しているのはわずか5パーセントです。現在のシステムでは、これらの患者は医療の恩恵を受けておらず、家族とともに、医療ニーズに対応するための正確な診断と治療法が開発されるのを待っている間、多大なストレス、不安、痛みを経験しています。再配置された薬剤はすでにかなりの数の試験に合格しており、薬剤を市場に出すために必要な初期研究と研究開発費の多くを回避できるため、既存の薬剤の再配置は治療法の開発を加速する機会を提供します。しかし、希少疾患に対するドラッグリポジショニングアプローチの主流の使用を妨げる多くの障壁が存在します。 1つ目は、再配置プロセスにおけるアクター間の調整の構造的な欠如です。薬物の開発に関与するアクターはサイロで作業し、調整する明確なインセンティブを持っていません。たとえば、学術的な生物医学グループと製薬会社の間の協力は、目的と作業慣行の不整合のために困難です。 いくつかのよく意図された努力は、希少疾患のためのドラッグリポジショニングに取り組むことを試みます、しかし、彼らは挑戦に直面します。患者グループは治療法の開発に従事しますが、希少疾患に取り組むのではなく、特定の希少疾患に焦点を当てる傾向があり、その結果、リソースをめぐって競争が生じる可能性があります。バイオ医薬品企業はドラッグリポジショニングに取り組んでいますが、利益率が低いため、希少疾患に焦点を当てることはめったにありません。さらに、医薬品開発を成功させるための重要な要素である患者グループと関わりを持つ彼らの能力は、商業的利益相反によって制限されています。最後に、希少疾患の研究に資金を集め、推進するために、いくつかの非営利団体が現場に登場しました。ただし、これらの組織には、堅牢なデータパッケージを生成するために必要なすべてのアクティビティを推進するためのR&Dハンズワンの専門知識が不足している場合があります。彼らはまた、医薬品開発の継続性を保証するために、プロセスにバイオ製薬会社を直接統合するための製薬のノウハウを見逃していることがよくあります。現在、商業パートナーの統合は、ほとんどの場合、治験薬が患者に届くための最良の機会を与えるための重要なステップです。これは、医薬品開発から臨床試験、商業化–民間部門の関与なし。 一方、伝統的に製薬業界のビジネスモデルは、主に何百万人もの人々に影響を与える大ヒット薬の開発に焦点を合わせています。希少疾患の患者が少ないことを考えると、これらの商業主導の企業が、非常に高い価格で医薬品を商品化することなく、これらの疾患の魅力的な市場機会を開発することは困難です。さらに、再配置の機会の開発に従事する営利団体の制限要因の1つは、潜在的に高い治療価値にもかかわらず、再配置された薬剤をそのプレミアム価格で商品化できないことです。今日まで、製薬会社が希少疾患患者のためのドラッグリポジショニングの機会の臨床試験および商品化段階に投資するように動機付けた運用および財務モデルはありませんでした。 これらの課題には、逆の機会が伴います。製薬業界は、持続可能性を推進するための新しいビジネスモデルについて考える必要があります。業界にとって、医薬品開発の高い収益と高い利益率を推進することはますます困難になっています。個別化医療への移行(特にゲノミクスの科学的発見に基づく)により、大ヒットモデルはもはや唯一の実行可能なモデルではありません。しかし、製薬会社は新しいモデルへの移行だけに苦労しており、患者グループ、公的生物医学研究所、規制機関の取り組みを橋渡しして、より個別化された方法に適応できる機敏で革新的なパートナーへのアクセスをこれまで以上に必要としています。少数の患者集団のために医薬品開発とヘルスケアを実施する。
製薬業界で7年間働いた希少疾患の母親であるキャロラインは、製薬会社の「棚に座る」ことが多い再配置の機会を開発するために、新しい財務および運用モデルが必要であることを認識しました。薬の治療が不十分な患者に到達するために、切望されていた未踏の治療法に。 キャロラインは製薬部門から来て、希少疾患のドラッグリポジショニングに投資するバイオ医薬品企業にとって最大の障壁を特定することができました。 1つは高い研究開発費であり、2つ目は複雑な利害関係者のプロセスでした。 EspeRareは、これらの企業が関与する魅力的で実行可能な商用モデルを提供することにより、両方を克服します。彼女は、追加の投資リソース(主に公的助成金、患者グループの資金、および可能な限り最高の専門家との無料のパートナーシップ)をプールすることにより、再配置プロセスの全体的なコストを削減します。ほとんどの場合、製薬会社は、単独で働いている場合に投資する費用の約4分の1を負担します。また、EspeRareは、利害関係者の関与と、敏捷性を必要とし、患者組織、学術センター、主要なオピニオンリーダー、規制当局との連携など、大規模な製薬会社の管理が複雑なコラボレーション集約型アクティビティの調整を行うことで、ドラッグリポジショニングのプロセスをより効率的にします。 。 キャロラインは、サイロを越えて作業し、プロセスの各ステップで患者の声を含めるために、何よりも患者中心性を維持しています。患者グループとともに、EspeRareは重要な医療の満たされていないニーズを特定し、焦点となる希少疾患に優先順位を付けます。次に、既存の薬剤と希少疾患の病態生理学的プロセスに関するデータを統合するデータマイニングプロセスを使用して、未踏の再配置の機会を明らかにします。このデータ駆動型アプローチにより、彼女は、さまざまな希少疾患にわたって高い治療可能性を備えた再配置の機会をより体系的に特定および評価することができます。 再配置の機会が特定されると、EspeRareは資産所有者と、関心のある希少疾患で既存の薬剤を開発する権利について交渉します。取引をさらに奨励するために、EspeRareは、資産所有者が商品化の独占権を維持しようとしているのか、知的財産をEspeRareに譲渡しようとしているのかに応じて、柔軟なパートナーシップモデルを提供します。しかし、好まれるビジネスモデルとは関係なく、倫理的発展と手頃な価格の患者の治療へのアクセスを確保するために、EspeRareとそのバイオ医薬品パートナーの間で社会的および商業的なwin-winの「指導原則」が確立されます。 キャロラインの再配置アプローチの結果は、従来のアプローチでは達成できない、チャンスを与え、加速され、リスクのないドラッグリポジショニングを実現することです。医薬品開発のノウハウを応用して、治療機会の前臨床および早期臨床評価を実施します。 EspeRareは、主要な関係者(患者グループ、規制機関、臨床研究パートナー)のインターフェースに位置し、社内の製薬R&Dの専門知識を使用して、プログラムの治療可能性の堅牢な評価を実施するために必要なあらゆる開発活動を推進しています。 。ここで重要なのは、プロセス全体を通じて、患者と他の主要なパートナーの戦略的調整と継続的な関与です。たとえば、EspeRareは、アショカフェローのシャロンテリーの1,500人の患者グループのネットワークを活用することで、時間を大幅に節約し、患者組織との信頼できるやり取りにアクセスできます。これは、患者の声とデータおよび患者サンプルへのアクセスを統合するための大きな手段です。医薬品開発活動の開始。 2番目の結果は、これらのしばしば複雑で困難な段階で、信頼できる同盟者として患者を導き、同行することです。たとえば、生物医学的知識の欠如が治療法開発の重大な障壁となることが多い疾患では、キャロラインは、臨床エンドポイント、自然史データ、有病率情報など、この「医薬品開発インフラストラクチャ」の主要コンポーネントの開発をサポートしています。 … EspeRareは現在、最初の2つの進行中のプログラムに取り組んでいます。最初のプログラムは、致命的な小児ミオパチーであるデュシェンヌ型筋ジストロフィーで現在再配置されている薬剤であるRimeporide(Merckが心不全のために開発し、第I相試験で中止)の開発です。現在、適切な治療法が存在しない。 EspeRareはまた、まれな腎疾患における2番目の再配置プログラムを開始しました。その病気の英国の生物医学センターの専門家と一緒に、彼らは一緒に研究活動を開始し、フェーズIII試験まで脳腫瘍で最初に開発された薬が彼の衰弱性腎疾患に冒された患者を治療する可能性があることを実証しました。 将来の企業を関与させるためのキャロラインの戦略は、希少疾患の長期的なビジョンとドラッグリポジショニングの機会を見据えた社内チャンピオンを探すことです。彼女は、個別化医療の研究開発と医薬品開発を進化させる機会を認識しているビジネスリーダーと関わっています。すでに、キャロラインはメルクセローノでこれらのチャンピオンを見つけており、現在、他の製薬パートナーシップも模索しています。 最後に、キャロラインは希少疾患の治療を超えて考えています。彼女は、希少疾患を、健康の個人化の課題の新しいモデルを探求するための最良のケーススタディと見なしています。希少疾患の革新的な戦略を開発することにより、EspeRareは手頃な価格の薬と全体としてより良い医療への新しい道を開くことを目指しています。彼女のアプローチには以下が含まれます。a)たとえばブリュッセルのワーキンググループ内で、二層医療を防止する政策への影響。 b)研究の範囲を、たとえば自閉症児の特定の亜集団を治療するために、まれではない疾患の再配置の機会に拡大する。
キャロラインカント