캐럴라인 칸트

스위스 • EspeRare
2014년 아쇼카 펠로우 선정

캐롤라인은 희귀병에서 기존 약이 개발될 수 있는 새로운 길을 만들었습니다. 그녀는 주요 번역적 격차 및 임상 개발 과제를 해결하여 환자, 제약 회사의 바이오의학 전문 센터 및 규제 작성자 간의 투자자, 환자 음성 통합자 및 신뢰할 수 있는 브로커 역할을 수행함으로써 희귀 질환에서 미개척 치료 기회의 비용 효율적인 개발을 가속화하고 있습니다.아이티즈요

사람

캐롤라인은 처음부터 시작해야 할 것이 무엇인지 알고 있는 예술가들과 과학자들의 가족 출신입니다: 그녀의 부모님은 스위스로 이주하기 전에 체코에 모든 것을 두고 갔습니다. 캐롤라인은 또한 스위스를 떠나 캘리포니아로 이주한 후 딸과 함께 스위스로 돌아와 새로운 학문을 시작했을 때 대륙을 횡단하는 이주를 경험했습니다. 이러한 대륙 횡단적인 경험은 그녀가 삶을 재건하기 위해 끊임없이 자신에게 도전하고 안락한 지역을 벗어나도록 이끌었습니다. 그녀는 미지의 세계로 나아가는 강한 능력을 가진 매우 단호하고 가차없는 사람입니다. 어린 시절부터, 캐롤라인은 과학에서 예술, 운동 경기, 패션에 이르기까지 많은 분야에 걸쳐 많은 종류의 활동에 참여했습니다. 그녀는 제네바와 캘리포니아에서 공부했고 분자 생물학, 디자인, 제품 개발 학위를 받았습니다. 연구 후, 그녀는 실리콘 밸리에서 소프트웨어 회사를 설립하는 데 참여했고, 여러 패션 브랜드의 리브랜딩을 이끌었습니다. 여러 분야, 특히 과학 분야에서의 그녀의 교차적인 접근법과 경험은 그녀에게 혁신적이고 구조적인 방식으로 광범위하게 생각할 수 있는 독특한 능력을 줍니다. EspeRare를 설립하기 전에 Caroline은 제약 회사 Merck Serono에서 R&D 지식 관리 부서를 만드는 리더십 역할을 6년 동안 수행했습니다. 이 주제에 대한 전문가는 아니지만, 그녀는 혁신적이고 분석적인 능력을 겸비했기 때문에 그녀의 상사에 의해 채용되었습니다. 그녀는 박사학위 과학자들의 부서장을 맡았고, 14,000명의 직원들 보다 더 높은 성과(상위 1%)가 되었습니다. 여기서 캐롤라인은 약물 개발에 대한 제약 전문지식과 데이터 마이닝 접근법을 개발했고, 현재 에스페레어 내에서 이를 적용하고 있습니다. 제약업계에서의 경험 덕분에, 그녀는 대기업과 교류할 수 있는 능력을 갖추고 있으며, 그러한 맥락에서 매력적인 인센티브를 제안하고 윈-윈 파트너십 시나리오를 만드는 데 성공했습니다. 그녀는 EspeRare의 광범위한 노하우와 번역 연구, 민관 협력, 제약 및 정보기술 산업 내 제품 개발 분야에서 국제적인 전문 지식을 보유하고 있습니다. 성격에 맞지 않는 희귀병에 걸린 아이를 위한 진단과 최선의 보살핌을 찾기 위한 10년 이상의 싸움은 캐롤라인의 삶에 심오한 변화를 불러일으켰습니다. 캐롤라인은 희귀병에 대한 지식이 부족하고 환자들이 제대로 이해하고 지원을 받기 어려운 것은 건강 주체들 간의 조정 능력이 부족하고 환자의 목소리를 약물 개발 과정에 통합할 수 있는 수단이 부족했기 때문이라는 사실을 금방 이해하게 되었습니다. 그녀는 또한 아픈 어린이들을 위해 더 나은 건강 결과를 위해 환자의 참여를 조정하고 번역해야 할 필요성을 목격했습니다. 오늘날 의료계는 여전히 딸의 병을 정확하게 진단할 수 없지만, 캐롤라인의 개인적이고 전문적인 삶의 여정에 새로운 목적을 부여했습니다. 즉, 적절한 비용으로 부족한 환자에게 약을 가져다 주고, 환자의 삶을 개선한다는 것입니다. 에스페레 재단을 통해, 그녀는 희귀병에서 치료 잠재력이 있는 화합물을 식별하고 개발하기 위한 혁신적인 접근법을 만들어냈습니다. 2011년, 캐롤라인은 미국의 아쇼카 동료 샤론 테리를 만났습니다. Sharon의 멘토링을 통해, 환자 중심주의는 환자를 연구 개발 과정에서 핵심 파트너이자 참여자로 만드는 EspeRare 모델에서 필수적인 구성 요소가 되었습니다. 2012년 Caroline은 희귀 질환에 대한 약물 재배치를 모색하기 위해 Merck Serono로부터 기업가 파트너십 프로그램을 통해 280만 유로의 초기 자금을 성공적으로 지원받았습니다. 게다가, Merck Seroono는 Rimemporide에게 권리를 에스페라레에게 양도했습니다. 에스페라레는 처음에 심장 마비를 위해 개발되었고, 현재 3,600명당 한 명에게 영향을 미치는 치명적인 유전 희귀 질병인 Duchenne Musical Dystrophy (DMD)의 위치를 바꾸고 있습니다. Caroline은 EspeRare를 수익성 있는 비영리 단체로 설립하거나, 다른 제약회사에서 매우 매력적인 직업을 찾을 수 있었습니다. 하지만 그녀는 직접 환자와 접촉하고 치료의 저렴함과 보다 나은 환자 의료 접근성을 위해 의도적으로 비영리적인 포지셔닝을 선택했습니다. 이 모델은 에스페레와 희귀 질환을 훨씬 뛰어넘는 그녀의 비전을 따라 마약 개발 모델을 발전시키고 모두를 위한 치료법을 만들 수 있게 해줄 것입니다.

아이디어

이전에 개발된 희귀질환 약품의 재활용을 촉진할 동기가 부족한 보건 시스템에서 에스페레어는 환자 그룹, 규제 기관, 임상 연구 파트너, 제약 회사 등 주요 행위자들 사이에서 복잡한 약물 개발 과정을 조정하고 추진하는 비영업적으로 추진되는 신뢰할 수 있는 중개자 역할을 합니다.패니. 전례 없는 포지셔닝을 통해 에스페라어는 R&D 및 프로젝트 관리 전문 지식, 환자 중심성, 하이브리드 금융 메커니즘 등 포괄적인 솔루션의 모든 부분을 적용하여 이러한 소외된 환자에 대한 새로운 치료법의 발견을 앞당깁니다. 이 솔루션의 중요한 부분은 환자와 제약 산업의 참여입니다. 제약 회사가 희귀 질환에 대한 약물 재배치에 거의 관여하지 않는 시스템 하에서, Caroline은 상업적 파트너에게 매력적이고 실행 가능한 대안을 제시합니다. EspeRare는 공공 기금, 환자 그룹의 추가 재정 자원을 통합하고 R&D 비용을 절감하여 희귀 질환의 미개척 기회에 대한 검증을 무효화함으로써 약물 재배치에 대한 투자를 장려합니다. 또한 제약 회사에 주어진 자산 및 주어진 재배치 프로그램에 맞게 조정된 유연한 비즈니스 모델을 제공합니다. 약물 재배치에 대한 캐롤라인의 접근 방식은 그 이점을 넘어 희귀병 집단까지 확대됩니다. 의료 시스템이 더 적은 수의 환자 모집단에서 더 개인화된 관리 접근 방식으로 이동함에 따라 그녀의 재배치 접근 방식을 다른 주요 질병으로 복제할 수 있습니다. 그녀는 또한 지속 가능한 경제 모델을 구축하기 위해 유사한 어려움에 직면하고 있는 예방과 진단과 같은 다른 건강 영역으로 접근법을 복제하는 것을 고려하고 있으며 이중의학을 피하는 것을 고려하고 있습니다. EspeRare는 현재 두 개의 재배치 프로그램을 진행 중이며 향후 몇 년 내에 출시될 예정인 파이프라인에서 5-7개가 더 평가되고 있습니다. 이러한 프로그램들은 부족한 환자들에 대한 새로운 치료법의 탄생을 가속화할 뿐만 아니라, 환자의 질병에 대한 이해도를 높이고 지도하며 지원하며 향상시킴으로써 환자의 삶의 질을 향상시킬 것입니다. 보다 체계적인 규모에서, EspeRare의 모델은 투자 풀링과 다중 파트너십을 통해 보건 부문에서 개발 및 보건에 대한 접근성을 보다 광범위하게 개선하고, 낮추고 있습니다.

문제

세계에는 약 2억 5천만 명의 사람들에게 영향을 미치는 7,000개 이상의 희귀 질병들이 있습니다. 예를 들어, 유럽에서는 환자의 단편화를 고려해 볼 때, 이러한 질병의 5%만이 치료법을 승인했습니다. 현행 제도 하에서는, 이러한 환자들은 약으로 인해 부족한 생활을 하고 있으며, 가족과 함께, 그들의 의료 욕구를 해결하기 위해 정확한 진단과 치료법이 개발되기를 기다리는 동안 많은 스트레스, 불안, 고통을 겪습니다. 기존 약물의 재배치는 치료적 발전을 가속화할 수 있는 기회를 제공합니다. 왜냐하면 재배치는 이미 상당한 수의 테스트를 통과했고 약물을 시장에 출시하는 데 필요한 초기 연구와 R&D 비용의 상당 부분을 우회할 수 있기 때문입니다. 하지만, 희귀 질환에 대한 약물 재배치 접근법의 주류를 막는 많은 장벽이 존재합니다. 첫 번째는 재배치 과정에서 배우들 간의 구조적 조율이 부족하다는 것입니다. 의약품 개발에 참여하는 행위자들은 사일로에서 근무하고 있으며 명확한 조정 동기가 없습니다. 예를 들어, 목표와 작업 관행이 일치하지 않아 학술적 생물의학 단체와 제약 회사 간의 협력이 쉽지 않습니다. 여러 가지 선의의 노력이 희귀질환을 위한 약물 재배치를 위해 노력하지만, 그들은 도전에 직면하고 있습니다. 환자 그룹은 치료 개발에 참여하지만 희귀 질환을 극복하는 대신 한 가지 특정 희귀 질환에 집중하는 경향이 있으며, 이로 인해 자원 경쟁이 발생할 수 있습니다. 바이오의약품 업체들은 약품 재배치에 나서고 있지만 수익률이 낮아 희귀질환에 집중하는 경우는 흔치 않습니다. 게다가, 성공적인 약물 개발을 위한 중요한 요소인 환자 그룹과 협력하는 그들의 능력은 상업적인 이해 상충에 의해 제한됩니다. 마침내, 희귀 질환에 대한 연구 자금을 조달하고 연구를 추진하기 위해 몇몇 비영리 단체가 현장에 등장했습니다. 그러나 이러한 조직에는 강력한 데이터 패키지를 생성하는 데 필요한 모든 작업을 주도할 수 있는 R&D 전문 지식이 부족한 경우가 있습니다. 또한 의약품 개발 지속성을 보장하기 위해 바이오 제약 회사를 직접 통합하는 제약 노하우를 놓치는 경우가 많습니다. 현재 상용 파트너의 통합은 대부분의 경우 민간 부문의 참여 없이 의약품 개발, 임상, 상용화에 이르는 전체 재배치 프로세스 비용을 감당하기가 매우 어렵기 때문에 환자에게 약을 제공할 수 있는 최선의 기회를 제공하는 중요한 단계입니다.. 반면에, 전통적으로 제약 산업 비즈니스 모델은 수백만 명의 사람들에게 영향을 미치는 블록버스터 의약품 개발에 주로 초점을 맞추고 있습니다. 희귀 질환에 걸린 환자의 희소성을 감안할 때, 상업적으로 주도하고 있는 이 기업들이 매우 높은 가격에 약을 상용화하지 않고 이러한 질병에서 매력적인 시장 기회를 개발하기는 어렵습니다. 게다가 상업적 기업들이 재배치 기회의 개발에 참여하기 위한 제한적인 요인 중 하나는 그들의 잠재적으로 높은 치료 가치에도 불구하고 재배치된 약물은 그 프리미엄 가격으로 상업화될 수 없다는 것입니다. 현재까지 희귀질환 환자의 의약품 재배치 기회의 임상시험 및 상용화 단계에 제약사가 투자하도록 유도하는 운영 및 재무 모델은 없었습니다. 이러한 도전은 역기회를 동반합니다. 제약업계는 지속가능성을 높이기 위해 새로운 비즈니스 모델을 고민해야 합니다. 제약 개발 및 높은 수익률에 대한 높은 수익률과 높은 이윤을 창출하는 것이 업계에 점점 더 어려워지고 있습니다. 개인화된 의학적 치료(게놈노믹스의 과학적 발견에 근거한 것임)로 전환하면서 블록버스터 모델은 더 이상 유일한 생존 모델이 아닙니다. 하지만 제약 회사들은 새로운 모델만으로 전환하기 위해 고군분투하고 있으며, 그 어느 때보다도 SMA를 위한 약물 개발 및 의료 서비스를 수행하는 보다 개별화된 방식에 적응하기 위해 환자 단체, 공공의약기관 및 규제 기관의 노력을 연결할 수 있는 민첩하고 혁신적인 파트너에 대한 접근이 필요합니다.환자 모집단을 느리게 만듭니다.

전략

제약 산업에서 7년을 근무한 희귀 질환을 앓고 있는 아이의 엄마이자, 캐롤라인은 제약 회사의 종종 "판매대 위에 있는" 재배치 기회를 개발하기 위해 새로운 재정 및 운영 모델이 필요하다는 것을 인식했고, 따라서 환자에게 도달하기 위해 매우 필요한 미개척 치료에 대한 기회를 제공했다. 약으로 부족합니다. 제약 분야에서 활약한 Caroline은 희귀 질환을 위한 의약품 재배치에 투자하는 바이오 제약 회사의 가장 큰 장벽을 찾아낼 수 있었습니다. 첫 번째는 높은 R&D 비용이었고 두 번째는 복잡한 이해관계자 과정이었어요. EspeRare는 이러한 기업들이 참여할 수 있는 매력적이고 실용적인 상업적 모델을 제공함으로써 이 두 가지 모두를 극복합니다. 또한 추가 투자 리소스(주로 공공 보조금, 환자 그룹 기금, 최고의 전문가와의 친보노 파트너십)를 풀링하여 재배치 프로세스의 전반적인 비용을 절감합니다. 대부분의 상황에서 제약회사들은 혼자 일한다면 투자해야 할 비용의 약 4분의 1을 기여합니다. 또한 EspeRare는 환자 조직, 학술 센터, 주요 의견 주도자 및 규제 기관과 함께 작업하는 것과 같이 대응력이 필요하고 대형 제약 회사에서 관리해야 하는 복잡한 협업 집약적 활동의 이해 관계자의 참여와 조정을 통해 의약품 재배치 프로세스를 보다 효율적으로 만듭니다.s입니다. Caroline은 사일로에서 작업하기 위해 무엇보다도 환자 중심성을 유지하고 프로세스의 각 단계에서 환자 목소리를 포함합니다. 환자 그룹을 통해 EspeRare는 중요한 의료 미충족 요구를 식별하고 희귀한 초점 질환의 우선순위를 정합니다. 그런 다음 기존 약물과 희귀질환 병리학 프로세스에 대한 데이터를 통합하는 데이터 마이닝 프로세스를 사용하여 미개척된 재배치 기회를 찾아냅니다. 이러한 데이터 기반 접근 방식을 통해 그녀는 다양한 희귀 질환에 걸쳐 높은 치료 잠재력을 가진 재배치 기회를 보다 체계적으로 식별하고 평가할 수 있습니다. 포지셔닝 기회가 확인되면, EspeRare는 자산 소유자와 희귀한 관심 질병에서 기존 약품을 개발할 권리를 협상합니다. 거래에 대한 인센티브를 추가로 제공하기 위해, EspeRare는 자산 소유자가 상업화에 대한 배타성을 유지할 것인지 아니면 지적재산을 EspeRare에 양도할 것인지에 따라 유연한 파트너십 모델을 제공합니다. 그러나 선호되는 비즈니스 모델과는 별개로, EspeRare와 그 바이오의약품 파트너 사이에 사회적, 상업적 윈윈 원칙이 확립되어 윤리적 발전과 저렴한 환자 치료 접근성을 확보합니다. Caroline의 재배치 접근법의 결과는 전통적인 접근 방식으로는 달성할 수 없는, 가속화되고 방해를 받지 않는 약물 재배치 기회를 주는 것입니다. 치료 기회에 대한 사전 임상 및 초기 임상 평가를 수행하기 위해 약물 개발 노하우를 적용합니다. EspeRare는 주요 행위자(환자 그룹, 규제 기관, 임상 연구 파트너)의 인터페이스에 상주하며 자체 제약 R&D 전문 지식을 활용하여 프로그램의 치료 잠재력에 대한 강력한 평가를 수행하는 데 필요한 모든 개발 활동을 추진합니다. 여기서 핵심은 프로세스 전반에 걸쳐 환자와 기타 주요 파트너의 전략적 조정과 지속적인 참여입니다. 예를 들어, EspeRare는 아쇼카 펠로우 샤론 테리의 1,500명의 환자 그룹 네트워크를 두드림으로써 상당한 시간을 절약하고 환자 조직과의 신뢰할 수 있는 상호 작용에 대한 액세스를 확보합니다. 이 네트워크는 약물 개발 활동의 초기 단계에서 환자의 음성과 데이터 및 환자 샘플에 대한 액세스를 통합하는 데 큰 지렛대입니다. 두 번째 결과는 종종 복잡하고 어려운 단계에서 환자를 신뢰할 수 있는 아군으로 안내하고 동반하는 것입니다. 예를 들어, 종종 치료적 개발에 중대한 장벽이 되는 경우, 생물의학 지식이 부족한 질병에서 Caroline은 임상 종말점, 자연사 데이터, 전염병 정보, ect 등 이 "마약 개발 인프라"의 핵심 구성요소 개발을 지원하고 있습니다. 에스페레어는 현재 진행 중인 첫 번째 두 가지 프로그램을 진행 중이며, 첫 번째는 리메포라이드의 개발로, 에스페레어는 현재 적절한 치료법이 존재하지 않는 치명적인 소아 근위축증인 듀켄 근위축증에서 위치를 바꾸고 있습니다. 에스페레어는 또한 희귀한 신장 질환에 대한 두 번째 재배치 프로그램을 시작했습니다; 영국의 한 생물의학 센터 전문가와 함께, 그들은 연구 활동을 시작했습니다. 원래 뇌암에서 개발된 약이 그의 쇠약해진 신장 질환에 의해 영향을 받는 환자를 치료할 수 있는 잠재력을 가지고 있다는 것을 증명하기 위해서 말입니다.e.를 입력합니다. Caroline의 미래 기업 참여 전략은 장기적 비전과 희귀질환을 위한 약물 재배치 기회를 보는 내부 챔피언을 찾는 것입니다. 그녀는 개인화된 의학을 위한 연구개발과 의약품 개발을 진화할 수 있는 기회를 인정하는 비즈니스 리더들을 참여시키고 있습니다. 이미 Caroline은 Merck Serono에서 이 챔피언들을 찾았고 현재 다른 제약 파트너십을 모색하고 있습니다. 마지막으로, 캐롤라인은 희귀병 치료 이상의 생각을 하고 있습니다. 그녀는 희귀병을 건강 개인화 과제에 대한 새로운 모델을 탐구하는 최고의 사례 연구로 보고 있습니다. EspeRare는 희귀질환에 대한 혁신적인 전략을 개발함으로써 저렴한 의약품과 보다 나은 의료 서비스를 위한 새로운 길을 열어가는 것을 목표로 합니다. 그녀의 접근방식은 다음과 같습니다: a) 예를 들어 브뤼셀의 작업 그룹 내에서 2계층 의학을 예방하는 정책의 시사점, b) 예를 들어 자폐아동의 특정 하위 집단 치료를 위한 비재활성 질병의 재배치 기회로 연구 범위를 넓히는 것.