Caroline Kant

Suíça • EspeRare
Ashoka Fellow desde 2014

Caroline criou uma nova forma de desenvolver medicamentos existentes para doenças raras. Ela está acelerando o desenvolvimento econômico de oportunidades terapêuticas inexploradas em doenças raras, abordando as principais lacunas de tradução e desafios de desenvolvimento clínico, atuando como investidora, integradora da voz do paciente e corretora de confiança entre pacientes, empresas farmacêuticas, centros biomédicos de especialização e autoridades regulatórias .

A Pessoa

Caroline vem de uma família de artistas e cientistas que sabem o que é começar do zero: seus pais deixaram tudo para trás na República Tcheca antes de imigrar para a Suíça. Caroline também foi transferida para outros continentes quando deixou a Suíça para se mudar para a Califórnia e, em seguida, voltou para a Suíça com sua filha para iniciar novos estudos. Essas experiências transcontinentais a levaram a se desafiar constantemente e a sair de sua zona de conforto para reconstruir sua vida. Ela é uma pessoa muito determinada e implacável, com uma forte capacidade de avançar rumo ao desconhecido. Desde tenra idade, Caroline se envolveu em muitos tipos de atividades em muitas disciplinas, da ciência às artes, de competições atléticas à moda. Ela estudou em Genebra e na Califórnia e é formada em biologia molecular, design e desenvolvimento de produtos. Após seus estudos, ela participou do lançamento de uma empresa de software no Vale do Silício, enquanto liderava o rebranding de várias marcas de moda. Sua abordagem interdisciplinar e experiências em muitos domínios, especialmente na ciência, proporcionam a ela uma capacidade única de pensar amplamente de uma forma inovadora e estruturada. Antes de fundar a EspeRare, Caroline atuou por seis anos em cargos de liderança construindo o departamento de Gestão do Conhecimento de P&D na empresa farmacêutica Merck Serono. Embora não seja uma especialista no assunto, ela foi recrutada por seu chefe por causa de suas habilidades inovadoras e analíticas combinadas. Ela chefiou um departamento de cientistas PhD e se tornou uma executora de alto desempenho (top 1%) dentro desta empresa de mais de 14.000 funcionários. Foi aqui que Caroline desenvolveu sua experiência farmacêutica e abordagem de mineração de dados para o desenvolvimento de medicamentos, que ela agora aplica na EspeRare. Graças à sua experiência no mundo farmacêutico, ela está equipada para interagir com grandes empresas e, nesse contexto, tem tido sucesso em criar incentivos atraentes e criar cenários de parceria em que todos ganham. Ela traz para a EspeRare amplo know-how e expertise internacional em pesquisa translacional, parcerias público-privadas e desenvolvimento de produtos nas indústrias farmacêutica e de tecnologia da informação. Sua batalha de mais de 10 anos para encontrar um diagnóstico e os melhores cuidados para seu filho afetado por uma doença rara não caracterizada provocou uma mudança profunda na vida de Caroline. Caroline logo percebeu que a falta de conhecimento sobre doenças raras e a dificuldade de os pacientes serem compreendidos e receberem suporte adequado se deviam à falta de coordenação entre os atores da saúde e à falta de meios para incorporar a voz dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos processar. Ela também testemunhou a necessidade de canalizar e traduzir o envolvimento dos pacientes para melhores resultados de saúde para crianças doentes. Hoje, a comunidade médica ainda não consegue diagnosticar com precisão a doença de sua filha, mas deu um novo propósito ao itinerário de vida pessoal e profissional de Caroline: levar medicamentos para pacientes carentes a custos acessíveis e melhorar suas vidas. Através da Fundação EspeRare, ela criou uma abordagem inovadora para identificar e desenvolver compostos com potencial terapêutico para doenças raras. Em 2011, Caroline conheceu a US Ashoka Fellow Sharon Terry. Por meio da orientação de Sharon, a centralização no paciente tornou-se um bloco de construção essencial no modelo EspeRare para tornar os pacientes parceiros e jogadores-chave no processo de pesquisa e desenvolvimento. Em 2012, Caroline recebeu com sucesso um financiamento inicial de € 2,8 milhões da Merck Serono por meio de seu Programa de Parceria de Empreendedor para explorar o reposicionamento de medicamentos para doenças raras. Além disso, a Merck Serono transferiu os direitos do Rimeporide para o Esperare, um composto inicialmente desenvolvido para insuficiência cardíaca e que agora está sendo reposicionado para a distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença rara genética letal que afeta um em cada 3.600 homens. Caroline poderia ter estabelecido a EspeRare como uma organização com fins lucrativos, com grande potencial de retorno em dinheiro, ou encontrado empregos muito atraentes em outras empresas farmacêuticas, mas ela deliberadamente optou por um posicionamento sem fins lucrativos para que ela pudesse se envolver diretamente com os pacientes e dirigir acessibilidade dos tratamentos e melhor acesso do paciente aos medicamentos. Este modelo vai permitir-lhe seguir a sua visão, que vai muito além do EspeRare e das doenças raras, evoluindo no modelo de desenvolvimento de medicamentos e criando acesso ao tratamento para todos.

A Nova Idéia

Em um sistema de saúde que carece de incentivos para estimular a reciclagem de medicamentos desenvolvidos anteriormente para doenças raras, a EspeRare atua como um corretor de confiança não orientado comercialmente para coordenar e conduzir o complicado processo de desenvolvimento de medicamentos entre os principais atores: grupos de pacientes, órgãos reguladores, parceiros de pesquisa clínica e empresas farmacêuticas. Por meio de seu posicionamento sem precedentes, o Esperare aplica todas as peças de uma solução abrangente - P&D e especialização em gerenciamento de projetos, centralização no paciente e mecanismos de financiamento híbrido - para promover a descoberta de novos tratamentos para esses pacientes carentes. Uma parte importante dessa solução é o engajamento dos pacientes e da indústria farmacêutica. Sob um sistema em que as empresas farmacêuticas raramente se envolvem no reposicionamento de medicamentos para doenças raras - por ser considerado um recurso intensivo e com baixo retorno financeiro - Caroline oferece aos parceiros comerciais uma alternativa atraente e viável. A EspeRare incentiva os investimentos no reposicionamento de medicamentos reunindo recursos financeiros adicionais de fundos públicos, grupos de pacientes, bem como reduzindo os custos de I&D, arriscando assim a validação dessas oportunidades inexploradas em doenças raras. Também oferece às empresas farmacêuticas modelos de negócios flexíveis e adaptados a um determinado ativo e a um determinado programa de reposicionamento. A abordagem de Caroline para o reposicionamento de medicamentos se estende além de seus benefícios para as populações de doenças raras. Sua abordagem de reposicionamento pode ser replicada para outras doenças comuns à medida que os sistemas de saúde estão se movendo em direção a abordagens de cuidados mais personalizados em populações menores de pacientes. Ela também está considerando replicar sua abordagem para outros domínios da saúde, como prevenção e diagnóstico, que enfrenta desafios semelhantes para forjar modelos econômicos sustentáveis e evitar a medicina de dois níveis. EspeRare está atualmente passando por dois programas de reposicionamento e tem mais 5 a 7 em avaliação em seu pipeline, que devem ser lançados nos próximos anos. Esses programas não apenas irão acelerar o nascimento de novos tratamentos para pacientes carentes, mas também irão melhorar a qualidade de vida dos pacientes ao fornecer orientação, apoio e melhorar a compreensão da doença. Em uma escala mais sistemática, o modelo da EspeRare - com pool de investimentos e múltiplas parcerias - está incentivando o setor da saúde a melhorar e baratear o desenvolvimento e o acesso à saúde de forma mais ampla.

O problema

Existem mais de 7.000 diferentes doenças raras no mundo, essa coletividade afetando cerca de 250 milhões de pessoas. Dada a fragmentação dos pacientes, na Europa, por exemplo, apenas cinco por cento dessas doenças têm soluções terapêuticas aprovadas. No sistema atual, esses pacientes são mal atendidos pela medicina e, com suas famílias, passam por muito estresse, ansiedade e dor enquanto aguardam o desenvolvimento de um diagnóstico preciso e de tratamentos que atendam às suas necessidades médicas. O reposicionamento de medicamentos existentes oferece oportunidades para acelerar o desenvolvimento terapêutico, uma vez que os medicamentos reposicionados já passaram por um número significativo de testes e podem contornar grande parte dos estudos iniciais e do custo de P&D necessários para colocar um medicamento no mercado. No entanto, existem muitas barreiras que impedem o uso predominante da abordagem de reposicionamento de medicamentos para doenças raras. O primeiro é uma falta de coordenação estrutural entre os atores do processo de reposicionamento. Os atores envolvidos no desenvolvimento de drogas trabalham em silos e não têm incentivos claros para coordenar; por exemplo, a cooperação entre grupos biomédicos acadêmicos e empresas farmacêuticas é um desafio devido ao desalinhamento de objetivos e práticas de trabalho. Vários esforços bem intencionados tentam trabalhar no reposicionamento de medicamentos para doenças raras, mas enfrentam desafios. Os grupos de pacientes se envolvem no desenvolvimento terapêutico, mas tendem a se concentrar em uma doença rara específica, em vez de trabalhar com doenças raras, o que pode resultar em competição por recursos. As empresas biofarmacêuticas realizam o reposicionamento de medicamentos, mas é incomum que se concentrem em doenças raras devido às baixas margens de lucro. Além disso, sua capacidade de se envolver com grupos de pacientes, um elemento crítico para o desenvolvimento de medicamentos com sucesso, é limitada por conflitos comerciais de interesses. Finalmente, várias organizações sem fins lucrativos surgiram em cena para arrecadar fundos e impulsionar a pesquisa de doenças raras. No entanto, essas organizações às vezes carecem de experiência prática em P&D para conduzir todas as atividades necessárias para gerar pacotes de dados robustos. Freqüentemente, eles também perdem o know-how farmacêutico para integrar diretamente as empresas biofarmacêuticas no processo para garantir a continuidade do desenvolvimento de medicamentos. Atualmente, a integração de parceiros comerciais é, na maioria dos casos, um passo importante para dar a melhor chance aos medicamentos experimentais chegarem aos pacientes, pois é extremamente desafiador cobrir o custo total de todo o processo de reposicionamento - desde o desenvolvimento do medicamento até os ensaios clínicos e comercialização - sem envolvimento do setor privado. Por outro lado, tradicionalmente o modelo de negócios da indústria farmacêutica concentra-se principalmente no desenvolvimento de medicamentos de sucesso que afetam milhões de pessoas. Dada a escassez de pacientes com doenças raras, é um desafio para essas empresas de orientação comercial desenvolver oportunidades de mercado atraentes para essas doenças sem comercializar medicamentos a preços muito elevados. Além disso, um dos fatores limitantes para as entidades comerciais se envolverem no desenvolvimento de oportunidades de reposicionamento é que, apesar de seu alto valor terapêutico potencial, o medicamento reposicionado não pode ser comercializado por esse preço premium. Até o momento, não havia um modelo operacional e financeiro que incentivasse as empresas farmacêuticas a investirem nas fases de testes clínicos e comercialização de oportunidades de reposicionamento de medicamentos para pacientes com doenças raras. Esses desafios vêm com uma contra-oportunidade. A indústria farmacêutica precisa pensar em novos modelos de negócios para impulsionar a sustentabilidade. É cada vez mais desafiador para a indústria gerar altos retornos no desenvolvimento de medicamentos e altas margens de lucro. Com uma mudança em direção à medicina personalizada (principalmente com base em descobertas científicas em genômica), o modelo blockbuster não é mais o único modelo viável. No entanto, as empresas farmacêuticas estão lutando para fazer a mudança para novos modelos sozinhas e, mais do que nunca, precisam de acesso a parceiros ágeis e inovadores que sejam capazes de unir os esforços de grupos de pacientes, institutos biomédicos públicos e órgãos reguladores para se adaptarem a formas mais individualizadas de conduzindo o desenvolvimento de medicamentos e cuidados de saúde para populações menores de pacientes.

A Estratégia

Caroline, mãe de um filho com uma doença rara que passou sete anos trabalhando na indústria farmacêutica, reconheceu que um novo modelo financeiro e operacional era necessário para desenvolver oportunidades de reposicionamento que muitas vezes "ficam nas prateleiras" das empresas farmacêuticas, o que dá uma chance a tratamentos inexplorados muito necessários para alcançar pacientes mal atendidos pela medicina. Vinda do setor farmacêutico, Caroline conseguiu identificar as maiores barreiras para as empresas biofarmacêuticas investirem no reposicionamento de medicamentos para doenças raras. O primeiro foi o alto custo de P&D e o segundo foi o complexo processo das partes interessadas. EspeRare supera ambos, oferecendo um modelo comercial atraente e viável para essas empresas se engajarem. Ela reduz os custos gerais do processo de reposicionamento reunindo recursos de investimento adicionais (principalmente doações públicas, fundos de grupos de pacientes e parcerias pro-bono com os melhores especialistas possíveis). Na maioria das situações, as empresas farmacêuticas contribuem com cerca de um quarto do custo do que investiriam se estivessem trabalhando sozinhas. EspeRare também torna o processo de reposicionamento de medicamentos mais eficiente, mergulhando no engajamento das partes interessadas e coordenação de atividades de colaboração intensiva que requerem agilidade e são complexas de gerenciar para grandes empresas farmacêuticas, como trabalhar com organizações de pacientes, centro acadêmico, líderes de opinião e autoridades regulatórias . Caroline mantém a centralização no paciente acima de tudo para trabalhar em todos os silos e incluir a voz do paciente em cada etapa do processo. Com grupos de pacientes, EspeRare identifica necessidades médicas críticas não atendidas e prioriza doenças raras. Ela então usa um processo de mineração de dados que integra dados sobre medicamentos existentes e processos fisiopatológicos de doenças raras para descobrir oportunidades de reposicionamento inexploradas. Essa abordagem baseada em dados permite que ela identifique e avalie mais sistematicamente as oportunidades de reposicionamento com alto potencial terapêutico em uma série de doenças raras. Uma vez identificadas as oportunidades de reposicionamento, a EspeRare negocia, com os proprietários dos ativos, os direitos para desenvolver os medicamentos existentes na doença rara de interesse. Para incentivar ainda mais a realização de negócios, a EspeRare oferece modelos de parceria flexíveis, dependendo se o proprietário do ativo deseja manter a exclusividade na comercialização ou ceder a propriedade intelectual à EspeRare. No entanto, independentemente do modelo de negócio que é favorecido, “princípios orientadores” sociais e comerciais com vantagens mútuas são estabelecidos entre a EspeRare e seu parceiro biofarmacêutico para garantir o desenvolvimento ético e o acesso acessível do paciente a tratamentos. O resultado da abordagem de reposicionamento de Caroline é dar uma chance, um reposicionamento de drogas acelerado e sem riscos, o que não é possível com as abordagens tradicionais. Ela aplica seu know-how de desenvolvimento de medicamentos para conduzir avaliações pré-clínicas e clínicas iniciais das oportunidades terapêuticas. EspeRare se senta na interface dos principais atores (grupos de pacientes, órgãos reguladores, parceiros de pesquisa clínica) e usa sua experiência interna de P&D farmacêutica para conduzir todas as atividades de desenvolvimento necessárias para conduzir uma avaliação robusta do potencial terapêutico de seus programas . A chave aqui é a coordenação estratégica e o envolvimento constante dos pacientes e outros parceiros importantes ao longo do processo. Por exemplo, EspeRare economiza um tempo significativo e ganha acesso a uma interação confiável com a organização de pacientes, acessando a rede de 1.500 grupos de pacientes da Ashoka Fellow Sharon Terry, que é uma grande alavanca para integrar a voz do paciente e acesso a dados e amostras de pacientes no local. início das atividades de desenvolvimento de medicamentos. Um segundo resultado é orientar e acompanhar os pacientes como aliados de confiança durante essas fases muitas vezes complicadas e difíceis. Por exemplo, nas doenças em que a falta de conhecimento biomédico costuma ser uma barreira crítica para o desenvolvimento terapêutico, Caroline está apoiando o desenvolvimento de componentes-chave dessa "infraestrutura de desenvolvimento de medicamentos", como desfechos clínicos, dados de história natural, informações de prevalência, etc. … EspeRare está atualmente trabalhando em seus dois primeiros programas em andamento, o primeiro sendo o desenvolvimento de Rimeporide, um medicamento (desenvolvido pela Merck para insuficiência cardíaca e abandonado em testes de Fase I), que EspeRare está atualmente reposicionando na distrofia muscular de Duchenne, uma miopatia pediátrica mortal para os quais não existe atualmente tratamento apropriado. EspeRare também iniciou um segundo programa de reposicionamento em uma doença renal rara; Com um centro biomédico do Reino Unido especialista nessa doença, eles iniciaram atividades de pesquisa para demonstrar que uma droga, originalmente desenvolvida em um câncer cerebral até os testes de Fase III, tem potencial para tratar pacientes afetados por sua debilitante doença renal. A estratégia de Caroline para engajar futuras empresas é buscar os campeões internos que veem a visão de longo prazo e a oportunidade de reposicionamento de medicamentos para doenças raras. Ela está engajando os líderes empresariais que reconhecem a oportunidade de desenvolver P&D e desenvolvimento de medicamentos para a medicina personalizada. Caroline já encontrou esses campeões na Merck Serono e atualmente está explorando outras parcerias farmacêuticas também. Finalmente, Caroline está pensando além do tratamento de doenças raras. Ela vê as doenças raras como o melhor estudo de caso para explorar novos modelos para os desafios de personalização da saúde. Ao desenvolver estratégias inovadoras para doenças raras, EspeRare visa abrir um novo caminho para medicamentos acessíveis e melhores cuidados de saúde como um todo. A sua abordagem envolve: a) a implicação no desenvolvimento de políticas que irão prevenir a medicina de dois níveis, por exemplo no seio de grupos de trabalho em Bruxelas; eb) ampliando seu escopo de pesquisa para oportunidades de reposicionamento de doenças não raras, por exemplo, para tratar uma subpopulação específica de crianças autistas.